Communiqués de presse

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Correction à long terme de l’hyperbilirubinémie chez les modèles animaux de la maladie Crigler-Najjar par thérapie génique

Le Dr Federico MINGOZZI, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie à Généthon, (Inserm U951/UPMC), a démontré l’efficacité à long terme d’un vecteur AAV-UGT1A1 optimisé pour corriger la maladie de Crigler-Najjar (CN) dans deux modèles animaux. Ces travaux publiés le 20/07/2016 dans la revue Molecular Therapy Methods and Clinical Development ont … [Lire la suite]

Myopathie de Duchenne : l’efficacité de la thérapie génique augmentée par un pré-traitement avec des oligonucléotides antisens

Une équipe du Centre de Recherche de l’Institut de Myologie, intitulée « Stratégies thérapeutiques basées sur la réparation de l’ARN & physiopathologie du muscle squelettique », a mis en évidence, dans une étude dirigée et réalisée par Stéphanie Lorain et Cécile Peccate (UPMC/ Inserm/ CNRS/ Institut de Myologie), qu’un pré-traitement à base d’oligonucléotides antisens améliore … [Lire la suite]

Détermination du taux de dystrophine indispensable pour restaurer un état physiologique nécessaire à la fonction contractile des muscles dans le modèle canin GRMD

Une équipe de l’Institut de Myologie, dirigée par France Piétri-Rouxel (Sorbonne Universités, UPMC / Inserm / CNRS / Institut de Myologie) a permis de définir un seuil de fibres musculaires contenant de la dystrophine nécessaire à normaliser l’état de protéines essentielles à la fonction contractile des muscles mais également à améliorer de façon significative l‘état … [Lire la suite]

Une équipe I-Stem ouvre la voie vers une médecine de précision

À I-Stem, une équipe dirigée par Alexandra Benchoua et Marc Pechanski, a permis de démontrer l’intérêt des modèles cellulaires neuronaux dérivés de cellules souches pluripotentes pour les troubles autistiques génétiques. Ces recherches portaient sur le syndrome de Phelan-McDernid, un trouble autistique rare d’origine génétique qui a pour conséquence la perte d’une des copies du gène … [Lire la suite]

AIRE, mise en évidence dans l’inégalité homme-femme face aux maladies auto-immunes

Nadine Dragin, chercheur d’une équipe Inserm/UPMC/CNRS/AIM co-dirigée par Sonia Berrih-Aknin et Rozen le Panse à l’Institut de Myologie, basé à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, AP-HP, a mis en évidence le rôle central de AIRE, un facteur clé pour la tolérance immune, dans l’inégalité homme-femme face aux maladies auto-immunes. Pour expliquer cette inégalité, les chercheurs de l’Institut … [Lire la suite]

Altération de la maturation du gène SCN5A à l’origine de troubles cardiaques prédominants dans la Dystrophie Myotonique

Une équipe de l’Institut de Myologie dirigée par Denis Furling a participé à un travail collaboratif coordonné par Nicolas Charlet (IGBMC, Strasbourg) et Masanori Takahashi (Osaka, Japon) qui a permis de mettre en évidence le rôle clé de l’altération (par les expansions de triplets CTG) de la maturation du gène SCN5A dans l’apparition de troubles … [Lire la suite]

Myology 2016 – Jour 5 : Zoom sur le coeur et les thérapies innovantes

Le Congrès Myology 2016, organisé par l’AFM-Téléthon, se clôture aujourd’hui : plus de 900 experts mondiaux de la discipline (chercheurs, cliniciens, médecins…) ont pu confronter leurs derniers travaux pendant 5 jours. Cette édition 2016 a été, sans nul doute, caractérisée par l’entrée de plain-pied dans l’ère des thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires avec la présentation … [Lire la suite]

Myology 2016 – Jour 4 : Zoom sur les thérapeutiques à l’essai

Cette quatrième journée du congrès Myology 2016, organisé par l’AFM-Téléthon, s’est ouverte sur une session plénière dédiée aux différentes avancées en Myologie. H. Lee Sweeney de l’Université de Floride (USA), co-président du congrès, a fait le panorama des essais utilisant des oligonucléotides dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Il a souligné la nécessité, pour démontrer l’efficacité de ces … [Lire la suite]

Myology 2016 – Jour 3 : Zoom sur les thérapeutiques à l’essai ou en développement pour les maladies neuromusculaires

La journée de mercredi s’est ouverte sur un symposium consacré au développement des thérapies innovantes qui constituent une médecine nouvelle, en plein essor. Et parce que les premiers candidats médicaments aujourd’hui développés ne sont que des « prototypes », chercheurs et médecins mènent une stratégie d’attaque de la maladie sur tous les fronts. Matthew Wood … [Lire la suite]

Myology 2016 – Jour 2 : Biologie du muscle et de la jonction neuromusculaire

Lors de sa deuxième journée, Myology 2016 a été le théâtre de sessions plénières abordant la « Biologie fondamentale du muscle et de la jonction neuromusculaire ». Ainsi, cette seconde journée s’est ouverte par une conférence de Christophe Marcelle, initialement responsable de I’Australian Regenerative Medicine Institute de l’université Monash à Melbourne, qui mène depuis 2009 … [Lire la suite]