Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur.
Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr Labrune de l’Hôpital Beclère, à Clamart. Généthon est promoteur de cet essai de phase I/II consistant à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV qui permet de transférer une copie du gène dans les cellules hépatiques. Au cours des prochains mois, 17 patients au total seront traités.
L’essai européen CareCN permettra d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. Il se déroule dans 4 centres investigateurs en Europe : en France (Pr Labrune, Hôpital Béclère à Clamart) ; en Italie (Pr Brunetti-Pierri, Hôpital Federico II à Naples et Pr d’Antiga, Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers, Academic Medical Center à Amsterdam).
