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I-Stem, coordinateur d’un consortium de recherche innovant

Trouver des traitements pour les maladies neuromusculaires en associant intelligence artificielle, cellules souches et criblage pharmacologique, c’est le but du nouveau consortium de recherche DREAMS, dont I-Stem est le coordinateur. Un projet inédit ! Lire l’article ici

Myopathie myotubulaire : Les résultats de l’essai publiés, des défis restent à relever

Une thérapie génique, conçue à Généthon par l’équipe d’Ana Buj Bello, montre son efficacité dans une maladie rare et très sévère des muscles : la myopathie myotubulaire. Retour sur les résultats publiés en ligne dans la revue The Lancet Neurology le 15 novembre. Lire l’article ici 

Myopathie des ceintures liée à FKRP : premiers résultats de la thérapie génique

Les premiers résultats de l’essais clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 montrent une bonne efficacité préliminaire et une tolérance clinique et biologique satisfaisante. Issu des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon, il s’agit d’un traitement à injection unique pour le traitement … [Lire la suite]

Les cellules souches humaines induites à la pluripotence : comprendre et soigner les maladies neuromusculaires

Une revue publiée par deux chercheurs d’I-Stem, un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, fait le point sur les cellules souches pluripotentes humaines iPS et confirment leurs principaux atouts dans les maladies neuromusculaires : améliorer la compréhension et identifier de nouveaux traitements. Décrites pour la première fois en 2006 par le chercheur japonais Shinya Yamanaka, ce qui … [Lire la suite]

Myology 2024 : vous aussi participez

Le 8e congrès international dédié à la science du muscle, MYOLOGY 2024, aura lieu à Paris du 22 au 25 avril 2024. Les inscriptions et soumissions d’abstracts sont dès à présent possibles sur le site dédié. Plus de 900 experts du monde entiers sont attendus (chercheurs, médecins, étudiants, associations internationales de malades, industriels, biotechs…). L’occasion … [Lire la suite]

Journée mondiale de sensibilisation à la myopathie de Duchenne : tous ensemble pour faire tomber les barrières

La 10e Journée Mondiale dédiée à la myopathie de Duchenne invite à se mobiliser, le 7 septembre, pour faire tomber les barrières physiques, sociales et d’accès aux soins auxquelles peuvent faire face les 250 000 personnes affectées de cette pathologie dans le monde. L’occasion également de faire le point sur les avancées de la recherche … [Lire la suite]

Les Avancées de la recherche : 11 nouvelles publications en 2023

Les « Avancées de la recherche 2023 » sont disponibles : pour tout savoir sur l’actualité médico-scientifique de votre maladie neuromusculaire ! Que s’est-il passé ces 12 derniers mois ? Quels sont les principaux essais cliniques en cours et leurs premiers résultats ? Quels candidats-médicaments sont à l’étude ? Quelles sont les nouveautés du côté … [Lire la suite]

Assises du muscles : les interviews des spécialistes

Le 1er juin 2023 ont eu lieu les premières Assises du muscle, organisées par l’Institut de Myologie avec l’AFM-Téléthon. Au programme : 4 tables rondes thématiques en présence d’experts de tous horizons pour parler du muscle dans tous ses états. Une journée riche en enseignements qui a replacé le muscle au cœur de tous les … [Lire la suite]

Biocluster Genother : relever les défis de la thérapie génique en France

Le biocluster Genother, dédié à l’accélération du développement des médicaments de thérapie génique, dont Généthon est l’un des fondateurs, fait partie des 5 lauréats de l’appel à manifestation d’intérêt de France 2030. Une labellisation, annoncée le 16 mai 2023 par le Président de la République, qui va renforcer le leadership de la France dans le … [Lire la suite]

90 839 067 euros pour le Téléthon 2022 : on n’a rien lâché. Merci !

Merci à tous : donateurs, bénévoles mobilisés dans toute la France et à l’étranger, familles, partenaires, personnalités ! Grâce à votre mobilisation sans faille les 2 et 3 décembre dernier, le Téléthon 2022 a permis de collecter 90 839 067 euros ! Ce formidable résultat – le meilleur depuis 2016 – montre à quel point … [Lire la suite]