Publications scientifiques
Flux RSSUne équipe de Généthon parvient à inhiber la réponse immunitaire liée aux AAV
Une équipe de recherche de Généthon, en collaboration avec des équipes du CNRS/Inserm et de la société de biotechnologies Spark Therapeutics, publie, dans Nature Medecine, les résultats de leurs travaux visant à inhiber la réponse immunitaire liée aux AAV grâce à l’enzyme IdeS. Un résultat qui ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques, et la possibilité de … [Lire la suite]
Nouvelle classification des myosites : une étape déterminante vers un meilleur diagnostic et des traitements personnalisés
L’équipe « Myopathies inflammatoires et thérapies innovantes ciblées » de l’Institut de Myologie à l’hôpital Pitié-Salpêtrière, AP-HP, dirigée par le Pr Olivier Benveniste, a mis en évidence une nouvelle classification des myosites, maladies inflammatoires du muscle. Désormais, 4 nouveaux types de myosites, prenant en compte tous les critères cliniques des patients, sont définis. Ces travaux … [Lire la suite]
Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires
Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon. Cette avancée majeure pour les maladies neuromusculaires vient d’être publiée le 3 août 2015 dans Nature Biotechnology. Pour la première fois au monde, l’équipe d’Olivier Pourquié … [Lire la suite]
SMA : les « Myotools », de bons outils pour évaluer les membres supérieurs
Mise en évidence de la fiabilité des outils de mesure de force des membres supérieurs, « Myotools », chez des personnes atteintes de SMA non ambulantes. Les « Myotools » Les « Myotools » sont des outils de mesure développés à l’Institut de Myologie (Paris), qui regroupent des outils de mesure fonctionnels (MoviPlate) et des outils de mesure de la force … [Lire la suite]
Un succès de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich
C’est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie ! L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer. … [Lire la suite]
