Des résultats publiés dans The New England Journal of Medicine, montrent la bonne tolérance et l’efficacité de la thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie qui se caractérise par une accumulation toxique de bilirubine dans l’organisme.
Passer 12h par jour sous des lampes UV bleues pour maintenir des taux de bilirubine inférieurs au seuil de toxicité et éviter d’importants dommages neurologiques : c’est avec la greffe de foie lorsqu’elle est possible, le seul traitement proposé aux personnes atteintes du syndrome de Crigler-Najjar.
Les résultats intermédiaires de l’essai clinique européen de thérapie génique, dont Généthon est le promoteur, ont été publiés le 17 août 2023 dans The New England Journal of Medicine, et ouvrent des perspectives prometteuses.
