Communiqués de presse

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Coronavirus : L’AFM-Téléthon pleinement mobilisée pour vous informer

Face à l’épidémie de coronavirus actuellement en cours en France, l’AFM-Téléthon et ses équipes mettent tout en oeuvre pour protéger les malades et les informer.  Recommandations pour les maladies rares et neuromusculaires, gestes barrières à respecter pour éviter la propagation de l’épidémie, point sur la disponibilité des masques pour les établissements médico-sociaux, réponses à vos … [Lire la suite]

Myopathie de Duchenne : accord déterminant pour le projet micro-dystrophine de Généthon

Généthon renforce sa collaboration avec la société de biotechnologie américaine Sarepta Therapeutics pour le développement de son produit de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Après un premier accord en 2017 visant à finaliser le développement pré-clinique, le nouvel accord ouvre la voie à un essai clinique pour 2020. Les chercheurs de Généthon, en … [Lire la suite]

Téléthon 2019 : Un compteur final à 74 569 212 euros

Le compteur du Téléthon 2019 qui s’est déroulé les 6 et 7 décembre derniers affichait samedi soir 74 569 212 euros. Un résultat qui va permettre de multiplier les victoires. Mais le combat continue ! Les lignes du 3637 restent ouvertes jusqu’à vendredi. «  Ce Téléthon 2019 est celui des promesses tenues. Il y a 30 ans il n’y avait … [Lire la suite]

La thérapie génique, ça marche ! Une nouvelle ère de la médecine s’ouvre. Rendez-vous dès aujourd’hui pour le Téléthon 2019

Après les vaccins, les antibiotiques, les greffes, une nouvelle révolution médicale est en marche. La thérapie génique permet de stopper, voire de vaincre des maladies jusque-là considérées comme incurables. Une véritable révolution ! Les premières grandes victoires thérapeutiques dans les maladies rares sont le fruit de la détermination des familles, des chercheurs et de l’incroyable mobilisation depuis 30 ans des donateurs, … [Lire la suite]

L’équipe de Denis Furling, récompensée au congrès International du Consortium Dystrophie Myotonique

Depuis plus de 20 ans Denis Furling travaille sur la dystrophie myotonique de Steinert à l’Institut de myologie. Avec son équipe il développe deux approches thérapeutiques prometteuses, qu’il espère voir arriver au stade d’essai clinique d’ici 2 ans. C’est à l’occasion du 12ème congrès International du Consortium Dystrophie Myotonique (EDMC), qui s’est déroulé au mois … [Lire la suite]

CRISPR-Cas9 : Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte. En effet, grâce à cette approche d’édition du génome, les triplets CTG dont … [Lire la suite]

L’OMS appelle à plus de transparence sur le prix des médicaments

Le 28 mai, l’Assemblée mondiale de la santé de l’OMS s’est « vivement inquiétée » des prix de certains médicaments et de leurs conséquences pour les patients. Elle a adopté une résolution appelant à plus de transparence sur les prix réels des médicaments et les déterminants de leurs coûts. L’AFM-Téléthon souhaite vivement que cette résolution … [Lire la suite]

Thérapie génique dans la SMA : une première historique

Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. Il s’agit de la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire. Une avancée historique ! Le Zolgensma®, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile, développé … [Lire la suite]

Efficacité d’une thérapie génique pour la gamma-sarcoglycanopathie

L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon,, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and Clinical Development, les chercheurs … [Lire la suite]

Thérapie cellulaire des maladies de la rétine : Christelle Monville d’Istem et son équipe récompensée

I-Stem, laboratoire dédié aux cellules souches créé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, est très fier du Prix La Recherche,mention santé, reçu ce jour par Christelle Monville et son équipe. C’est en collaboration avec l’équipe d’Olivier Goureau à l’Institut de la Vision que l’épuipe montrait, en 2017, l’amélioration de la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, … [Lire la suite]