Généthon, le laboratoire français leader de la recherche et du développement de thérapies géniques pour les maladies rares, et Ampersand Biomedicines, une entreprise de plateforme multi‑produits issus de Flagship Pioneering et développant des médicaments plus « intelligents » agissant spécifiquement dans les organes à l’origine des maladies, annoncent leur collaboration exclusive pour concevoir une nouvelle génération de capsides AAV avec une spécificité tissulaire extrêmement fine. Ce partenariat stratégique réunit deux équipes de R&D hautement complémentaires, aux expertises scientifiques synergiques, avec pour objectif de d’augmenter encore le potentiel thérapeutique des thérapies géniques basées sur les AAV.
Les vecteurs dérivés du virus adéno‑associé (AAV) sont largement utilisés en thérapie génique en raison de leurs fortes performances thérapeutiques. Toutefois, les capsides naturelles présentent un tropisme marqué pour le foie, nécessitant souvent des doses élevées de vecteur pour obtenir un effet thérapeutique suffisant dans d’autres tissus cibles. Celles-ci peuvent affecter la tolérance du produit et en impacter le coût.
