Les premiers résultats de l’essais clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 montrent une bonne efficacité préliminaire et une tolérance clinique et biologique satisfaisante. Issu des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon, il s’agit d’un traitement à injection unique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9.
