Généthon, a obtenu les autorisations des autorités de santé française (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM), hollandaise et italienne pour démarrer un essai clinique de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar. Cet essai, inclura 17 patients de plus de 10 ans, âge de maturité du foie, dans 4 centres investigateurs en Europe : en France (Pr Labrune – Hôpital Béclère à Clamart), en Italie (Pr Brunetti-Pierri – Hôpital Federico II, Pr d’Antiga – Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII à Bergame) et aux Pays-Bas (Pr Beuers – Academic Medical Center à Amsterdam).
La technologie utilisée pour cet essai a été développée à Généthon par l’équipe « Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie », dirigée par le Dr Federico Mingozzi. En effet, en collaboration avec des équipes italienne et hollandaise, Généthon a développé un vecteur AAV (virus adéno-associé) qui permet de transférer une copie du gène UGT1A1 (codant pour la production de la bilirubine GT) dans les cellules hépatiques. Testé d’abord chez rats Gunn modèles de la maladie, ce candidat-médicament a permis, en une seule injection, la correction à long terme de la maladie chez des modèles murins. (Molecular Therapy Methods and Clinical Development – juillet 2016).
L’AFM-Téléthon a engagé près de 12 millions d’euros dans les phases de recherche et développement qui ont permis d’aboutir à cet essai.
« Nous sommes très heureux du démarrage de l’essai clinique pour le traitement que nous avons conçu pour cette maladie très grave du foie qu’est la maladie de Crigler Najjar. Cet essai est rendu possible grâce aux travaux pionniers menés depuis près de vingt ans par Généthon au service de la thérapie génique pour les maladies rares. Il y a aujourd’hui sept essais cliniques en cours à travers le monde pour des produits issus de la R&D de Généthon ou auquel elle a été étroitement associée. » souligne Frédéric Révah, Directeur General de Généthon.
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