Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et la société de biotechnologie AveXis ont conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA).
Selon les termes de l’accord, Généthon octroie à AveXis une licence d’utilisation, aux États-Unis, en Europe et au Japon, des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse. Des brevets issus des travaux publiés en 2009 par Généthon et l’Institut de Myologie. Les chercheurs français, dirigés par Martine Barkats, avaient démontré l’efficacité du vecteur AAV9-SMN et de son administration par voie systémique dans le système nerveux central chez des souris atteintes d’amyotrophie spinale (Intravenous Administration of Self-Complementary AAV-9 Enables Transgene Delivery to Adult Motor Neurons Molecular Therapy. 2009 Jul;17).
« Alors que notre candidat médicament de thérapie génique, AVXS-101, est en phase d’évaluation chez des patients atteints de SMA, dans le cadre d’études cliniques actuellement en cours aux États-Unis et prochainement en Europe, nous sommes heureux de la signature cet accord exclusif mondial » a déclaré Sean Nolan, Président directeur général d’AveXis.
« Généthon se félicite de cet accord avec AveXis lui permettant de contribuer au développement de traitements pour les patients atteints de cette pathologie particulièrement grave » a souligné, pour sa part, Frédéric Revah, Directeur général de Généthon. « Il démontre également la qualité des travaux réalisés par Généthon, depuis la recherche fondamentale jusqu’au développement de technologies innovantes, et l’excellence de notre recherche translationnelle, portée par l’objectif de traiter les patients atteints de maladies rares. »
Généthon , acteur incontournable de la thérapie génique
Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain (1ères cartes du publiées entre 1992 et 1996), le laboratoire de l’AFM-Téléthon est aujourd’hui, avec près de 180 experts, l’un des principaux centres au monde de recherche et développement des traitements de thérapie génique pour les maladies rares. Huit candidats-médicaments, issus de la recherche de Généthon ou développés en collaboration avec des partenaires, sont aujourd’hui en phase d’essai clinique, en Europe et aux Etats-Unis, pour la myopathie myotubulaire, l’amyotrophie spinale, le syndrome de Wiskott-Aldrich et la granulomatose chronique (déficits immunitaires), des maladies du sang, comme l’anémie de Fanconi et bientôt la drépanocytose, ou de la vision…
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