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Succès de la thérapie génique dans la Granulomatose septique chronique

Des équipes américaines (Université de Californie de Los Angeles) et anglaises (great Ormond Street Institute of Child Health) viennent de publier les résultats concluants d’un essai de thérapie génique mené chez 9 patients atteints de Granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD), une maladie rare du système immunitaire. Généthon a contribué aux recherches et piloté … [Lire la suite]

Révolution de la thérapie génique : l’urgence d’une filière industrielle nationale

Ce 17 septembre l’AFM-Téléthon et la Chaire Santé de Sciences Po organisent un colloque à l’Assemblée nationale avec pour thématique « La révolution de la thérapie génique : les enjeux d’indépendance sanitaire nationale et d’accessibilité aux médicaments de thérapie innovante ». La thérapie génique connait une véritable accélération, quand il y a quelques années on … [Lire la suite]

Granulomatose septique chronique liée à l’X : résultats intermédiaires positifs de la thérapie génique mise au point par Généthon

Le laboratoire Généthon, qui a conçu le médicament de thérapie génique pour ce déficit immunitaire rare, se félicite des résultats très encourageants annoncés par Orchard Therapeutics, une société de biotechnologies britannique. Le 25 février, Orchard Therapeutics a communiqué de nouvelles données cliniques dans l’évaluation du candidat-médicament OTL-102, une thérapie génique pour le traitement de la … [Lire la suite]

Entretien avec Frédéric Revah, directeur de Généthon

Frédéric Revah, directeur de Généthon et président d’Yposkesi, explique, dans une interview publiée sur le site spécialisé Pharma Boardroom, le role de Généthon dans la découverte de thérapies innovantes depuis les années 90. Il revient sur le lancement d’Yposkesi, premier acteur industriel français pour le développement et la production des produits de thérapies géniques et … [Lire la suite]

22e Congrès international annuel de la WMS

Du 3 au 7 octobre, la ville de Saint-Malo a accueilli la 22ème édition du Congrès international de la World Muscle Society. Soutenue par l’AFM-Téléthon ainsi que par d’autres partenaires internationaux, cet évènement a réuni plusieurs centaines de médecins, chercheurs, industriels ont assisté à cet évènement. Pour en savoir plus sur les temps forts qui ont … [Lire la suite]

Frédérique Vidal interpellée par 9 associations et fondations financeurs de la recherche française.

9 associations et fondations* qui contribuent fortement au financement de la recherche ont interpellé la Ministre l’Enseignement Supérieur, de la Recherche et de l’Innovation, Mme Frédérique Vidal, sur le sujet de la recherche animale, dans un courrier daté du 20 septembre. Elles demandent à la ministre « une véritable opération d’information citoyenne capable de répondre … [Lire la suite]

Premier essai de thérapie génique chez l’Homme pour la myopathie myotubulaire

Le premier essai clinique de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes, a débuté hier, jeudi 21 septembre, aux Etats-Unis. Le premier patient a été traité, le 21 septembre, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenue par l’équipe d’Ana Buj Bello à … [Lire la suite]

Collaboration entre Spark Therapeutics et Généthon.

La société de biotechnologies Spark Therapeutics et Généthon viennent d’annoncer leur collaboration pour le développement et la commercialisation d’un produit de thérapie génique ciblant le foie dans la perspective de traitement de maladies rares. Spark développera et commercialisera toutes les thérapies issues de cet accord. Genethon quant à lui collaborera avec Spark pour poursuivre des … [Lire la suite]

Recherche In vivo, l’AFM-Téléthon explique

  De plus en plus questionnée et interpellée sur les protocoles de recherche, l’AFM-Téléthon publiait il y a quelques semaines une « mise au point » sur son site internet. Avec pour seul objectif de faire progresser la recherche médicale, elle y explique les raisons de recourir à des organismes vivants, notamment des animaux, pour … [Lire la suite]

Myopathie de Duchenne : la micro-dystrophine fait ses preuves

Pour la première fois, l’efficacité clinique et la tolérance de la thérapie génique basée sur l’apport d’un gène codant une micro-dystrophine chez des chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne (GRMD) viennent d’être démontrées. Ces travaux sont coordonnés par Généthon (Evry), avec l’Institut de Myologie (Paris) et l’UMR 1089 de Nantes, en collaboration avec … [Lire la suite]