Le laboratoire Généthon, qui a conçu le médicament de thérapie génique pour ce déficit immunitaire rare, se félicite des résultats très encourageants annoncés par Orchard Therapeutics, une société de biotechnologies britannique.
Le 25 février, Orchard Therapeutics a communiqué de nouvelles données cliniques dans l’évaluation du candidat-médicament OTL-102, une thérapie génique pour le traitement de la granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD). Ce déficit immunitaire rare d’origine génétique prédispose les malades à des infections graves et réduit leur qualité et leur espérance de vie.
La thérapie génique dont le développement pré-clinique et clinique a été initié par Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, est basée sur une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques.
La sécurité et l’efficacité de ce candidat-médicament, développé par Orchard Therapeutics, ont été évaluées chez 7 patients atteints de X-CGD, âgés de 2 à 27 ans.
« L’ensemble des données recueillies lors de la preuve de concept démontrent l’efficacité du candidat-médicament OTL-102 chez les patients atteints de X-CGD, explique le Dr Kohn, professeur de Microbiologie, Immunologie et Génétique Moléculaire à l’Université de Californie, Los Angeles, co-investigateur de l’essai. Il faut noter que les patients ont montré un niveau élevé de neutrophiles fonctionnels associé à des bénéfices cliniques tel que l’absence d’infection et d’inflammation chronique. Nous sommes impatients de continuer le développement de cette thérapie génique prometteuse pour les patients atteints de X-CGD ».
Andrea Spezzi, médecin en chef d’Orchard commente : « Les données présentées ce jour sont la première démonstration que la thérapie génique OTL-102 permettant de corriger le gène X-CGD grâce à une greffe autologue de cellules souches hématopoïétique, pourrait constituer une nouvelle option thérapeutique pour ces patients. Afin de mettre à disposition ce nouveau traitement aux patients le plus rapidement possible, nous enregistrons actuellement cet essai et nous avons l’intention de solliciter les autorités réglementaires cette année pour le développement clinique. »
