Pour apporter le gène médicament au cœur de la cellule, les chercheurs doivent utiliser un véhicule particulier : le vecteur.
Vecteur
Qu’est-ce qui pénètre facilement dans l’organisme ? Réponse : les virus. Les chercheurs se sont donc inspirés de la nature pour mettre au point des vecteurs capables de pénétrer dans un grand nombre de cellules et d’y déposer un gène-médicament.
- La plupart des vecteurs sont donc issus des virus. Les chercheurs fabriquent les vecteurs à partir des éléments génétiques de ces virus mais dépourvus de leurs propriétés pathogènes. Ils introduisent le gène-médicament dans les vecteurs qu’ils souhaitent transférer dans les cellules du malade. Les virus le plus souvent utilisés sont des AAV (adeno-virus associated) ou des lentivirus (comme le VIH responsable du sida). Leur fabrication est complexe et il faut du temps pour parvenir à fabriquer le bon vecteur qui traitera les cellules malades.
- Une fois fabriqués, les vecteurs sont injectés dans les cellules malades selon différentes voies d’administration (orale, intra-veineuse, intra-arterielle, intra-musculaire, respiratoire, prélevement de cellules souches et réinfusion chez le patient une fois modifiées…). La plupart du temps, les vecteurs sont confrontés à nos défenses immunitaires qui vont les détruire. Des solutions sont développées pour contourner les défenses.
L’enveloppe du vecteur doit ensuite être reconnue par la cellule pour pouvoir y pénétrer. La membrane se creuse et le vecteur se retrouve ainsi à l’intérieur de la cellule, voire dans son noyau. Le gène-médicament est enfin libéré. La cellule peut alors produire la protéine absente et la fonction déficiente est rétablie : la cellule est traitée.
