Pour mettre au point des traitements de thérapie génique pour l’Homme, il faut pouvoir produire des vecteurs en quantités très importantes. Cela relève d’un processus complexe et extrêmement sécurisé.
Production de vecteurs
Pour produire des vecteurs, on utilise des cellules usines, spécialement développées pour être capables, si on leur donne les bons éléments, de fabriquer des gènes-médicaments.
- Première étape : on va cultiver les cellules-usines dans des boîtes ou dans de grandes cuves dont la contenance va jusqu’à 200 litres et dans lesquelles les cellules se multiplient dans un liquide.
- Deuxième étape : Les cellules se multiplient dans un milieu de culture et plusieurs paramètres sont contrôlés au cours de cette étape. Compter environ 2 semaines pour fabriquer suffisamment de cellules.
- Troisième étape : c’est le top départ. On donne aux cellules le signal pour fabriquer des bio-médicaments. Pour ce faire, on leur fournit un programme sous forme de morceau d’ADN ou de virus-architecte en fonction du procédé choisi, qui leur donne toutes les informations nécessaires pour construire le biomédicament. Il faut compter entre trois et six jours pour que cette phase soit complétée.
- Quatrième étape. Il ne reste plus aux chercheurs qu’à récupérer les bio-médicaments : c’est la purification. Cela se passe dans une colonne de chromatographie, qui retient les bio-médicaments et laisse passer les déchets cellulaires. Puis on verse un liquide pour décrocher ces molécules médicaments. A la sortie on récupère 4 l de produit pour 200 litres de production. Une fois concentrés, ils se résument à 200 ml, que l’on va diviser en ampoules de 2 ml. L’opération prend au total environ 3 jours.
- Cinquième étape : ces ampoules sont contrôlées par le département contrôle qualité, qui aura également, dès réception et à chaque étape de la fabrication, contrôlé très strictement et de manière permanente chaque composant.
C’est ce bio-médicament, répondant aux exigences réglementaires, qui sera administré aux patients dans le cadre d’essais cliniques.
