Association de malades et parents de malades, l’AFM-Téléthon poursuit, depuis sa création en 1958, un même objectif : vaincre la fatalité et guérir des maladies génétiques rares longtemps délaissées et ignorées de tous.
Grâce à l’extraordinaire soutien populaire du Téléthon depuis plus de 30 ans et mue par le seul intérêt des malades, l’AFM-Téléthon est devenu un acteur majeur de la recherche et du développement des thérapies innovantes pour les maladies rares, contribuant ainsi à l’émergence d’une véritable révolution médicale au bénéfice du plus grand nombre. Aujourd’hui, l’AFM-Téléthon soutient 33 essais cliniques concernant une trentaine de maladies différentes (maladies rares de la peau, du muscle, de la vue, du sang, du foie, infarctus du myocarde…).
Fin 2011, l’association a fédéré trois laboratoires leaders dans les domaines de la thérapie génique et de la thérapie cellulaire (Généthon, Institut de myologie, I-Stem) en un Institut des Biothérapies qui rassemble prés de 500 experts de la recherche et du développement. A travers son laboratoire Généthon, elle a également ouvert le plus important centre mondial de production de médicaments de thérapie génique aux normes pharmaceutiques (BPF) pour les essais cliniques pour les maladies rares, YposKesi
