Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, Généthon est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares.
Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique. Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain (publication des 1ères cartes du génome humain entre 1992 et 1996), Généthon est aujourd’hui, avec près de 260 collaborateurs (chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaire), l’un des principaux centres internationaux de recherche et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares. En 2025, le laboratoire a publié 29 articles scientifiques et déposé 2 brevets.
Généthon mène 15 produits en essai clinique (en 2025), issus de sa R&D ou en collaboration avec des partenaires, et 7 produits devraient entrer en essai clinique dans les cinq années à venir. Les programmes portent principalement sur les maladies neuromusculaires et les maladies du foie ; Généthon a également mené des programmes pour des maladies du système immunitaire, du sang et de la vision.
Parmi les faits marquants 2025 : le démarrage de la phase pivot de l’essai clinique pour la myopathie de Duchenne (GNT-0004), autorisée par l’Agence européenne des médicaments et le Royaume-Uni, mené en double aveugle chez 72 garçons âgés de 6 à 10 ans — les premières inclusions ont débuté en France ; la poursuite des essais pour les myopathies des ceintures (FKRP et gamma-sarcoglycanopathie) ; et les premiers résultats de l’essai pour les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar présentant des anticorps anti-vecteur, montrant la faisabilité et la sécurité de l’approche. Par ailleurs, près de 5 000 enfants atteints d’amyotrophie spinale ont été traités par thérapie génique grâce aux technologies issues des travaux de Généthon.
Généthon est également tête de file du biocluster GenoTher, labellisé dans le cadre du plan France 2030 et doté de 70 M€ sur cinq ans, dont l’objectif est d’accélérer le développement des médicaments de thérapie génique à l’échelle nationale.
Compétences
- Recherche et développement : conception d’approches thérapeutiques et évaluation préclinique de produits de thérapie génique pour les maladies rares ; développement des modes d’administration et optimisation des vecteurs, y compris par intelligence artificielle (conception de vecteurs de nouvelle génération tels que LICA1, systèmes à double vecteur pour séquences de grande taille) ; développement de technologies innovantes pour la bioproduction et le contrôle de produits de thérapie génique ; évaluation et contrôle de la réponse immunitaire ; prédiction de biomarqueurs de réponse immunitaire ; modélisation de bioréacteurs et de chaînes de production ; imagerie et histologie.
- Essais cliniques : production de lots de candidats-médicaments aux normes BPF et à grande échelle ; conception, promotion et conduite d’essais cliniques (maladies neuromusculaires, déficits immunitaires, maladies de la vision, du sang et du foie) ; valorisation et transfert vers le développement industriel via des structures dédiées ; élaboration des dossiers réglementaires.
