Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, Généthon est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares.
Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique. Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain (publication des 1ères cartes du génome humain entre 1992 et 1996), Généthon est aujourd’hui, avec 178 chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaires, un des principaux centres internationaux de recherche et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares.
Généthon est notamment promoteur d’un essai clinique international en cours concernant le syndrome de Wiskott-Aldrich (déficit immunitaire). Plusieurs essais sont en préparation pour des maladies neuromusculaires et des maladies rares de la vision, du système immunitaire, du sang, du foie… .
Compétences
- Recherche et développement : conception d’approches thérapeutiques et évaluation préclinique de produits de thérapie génique pour les maladies rares ; développement des modes d’administration et optimisation des vecteurs; développement de technologies innovantes pour la bioproduction et le contrôle de produits de thérapie génique ; évaluation et contrôle de la réponse immunitaire ; recherche de biomarqueurs ; imagerie et histologie ;
- Essais cliniques : production de lots de candidats médicaments aux normes BPF et à grande échelle ; conception, promotion et conduite d’essais cliniques (maladies neuromusculaires, déficits immunitaires, maladie de la vision…) ; élaboration des dossiers réglementaires.
