Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, Généthon est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares.
Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique. Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain (publication des 1ères cartes du génome humain entre 1992 et 1996), Généthon est aujourd’hui, avec près de 250 collaborateurs (chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaire), l’un des principaux centres internationaux de recherche et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares. En 2024, le laboratoire a publié 22 articles scientifiques et déposé 5 brevets, portant à 74 le nombre de familles de brevets actives.
Généthon mène 13 produits en essai clinique (en 2024), issus de sa R&D ou en collaboration avec des partenaires, et 7 produits devraient entrer en essai clinique dans les cinq années à venir. Les programmes portent principalement sur les maladies neuromusculaires et les maladies du foie ; Généthon a également mené des programmes pour des maladies du système immunitaire, du sang et de la vision. Parmi les faits marquants 2024 : la confirmation de la dose efficace pour la phase pivot de l’essai clinique pour la myopathie de Duchenne (GNT0004), avec des données à 1 an montrant une stabilisation voire une amélioration fonctionnelle chez l’ensemble des patients traités à la dose efficace ; la poursuite des essais pour les myopathies des ceintures (FKRP et gamma-sarcoglycanopathie) ; et le démarrage d’un nouvel essai pour les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar présentant des anticorps anti-vecteur. Par ailleurs, plus de 4 000 enfants atteints d’amyotrophie spinale de type 1 ont été traités par thérapie génique grâce aux technologies issues des travaux de Généthon.
Généthon est également tête de file du biocluster GenoTher, labellisé dans le cadre du plan France 2030 et doté de 70 M€ sur cinq ans, dont l’objectif est d’accélérer le développement des médicaments de thérapie génique à l’échelle nationale.
Compétences
- Recherche et développement : conception d’approches thérapeutiques et évaluation préclinique de produits de thérapie génique pour les maladies rares ; développement des modes d’administration et optimisation des vecteurs, y compris par intelligence artificielle (conception de vecteurs de nouvelle génération tels que LICA1, systèmes à double vecteur pour séquences de grande taille) ; développement de technologies innovantes pour la bioproduction et le contrôle de produits de thérapie génique ; évaluation et contrôle de la réponse immunitaire ; prédiction de biomarqueurs de réponse immunitaire ; modélisation de bioréacteurs et de chaînes de production ; imagerie et histologie.
- Essais cliniques : production de lots de candidats-médicaments aux normes BPF et à grande échelle ; conception, promotion et conduite d’essais cliniques (maladies neuromusculaires, déficits immunitaires, maladies de la vision, du sang et du foie) ; valorisation et transfert vers le développement industriel via des structures dédiées ; élaboration des dossiers réglementaires.
