La glycogénose de type II, ou maladie de Pompe, fait partie d’un groupe de maladies génétiques métaboliques, les glycogénoses, dans lesquelles l’organisme est incapable d’utiliser correctement les sucres comme source d’énergie en raison d’une défaillance enzymatique.
Étude sur l’induction de la tolérance immune — Myozyme
- Laboratoire de référence : Institut de Myologie
Une étude ouverte, préliminaire des patients atteints de la maladie de Pompe et ayant antérieurement reçu le traitement Myozyme, afin d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et le bénéfice clinique de deux traitement par induction de la tolérance immune combinés à Myozyme.
Étude de prolongation — NeoGAA – TDR 12857
- Laboratoire de référence : Institut de Myologie
Cette étude de doses croissantes en ouvert, multicentrique, multinationale vise à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et explorant l’efficacité de perfusions répétées de NeoGAA toutes les deux semaines chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, naïfs de traitement ou traités par l’alglucosidase alfa.
Page de l’étude NeoGAA – TDR 12857
Étude NEO-EXT – LTS 13769
- Laboratoire de référence : Institut de Myologie
Cette étude d’extension en ouvert, multicentrique, internationale vise à évaluer la tolérance sur le long-terme et la pharmacocinétique de perfusions répétées de neoGAA toutes les deux semaines chez des patients atteints de la maladie de Pompe.