Brèves

Pour la première fois, l’efficacité clinique et la tolérance de la thérapie génique basée sur l’apport d’un gène codant une micro-dystrophine chez des chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne (GRMD) viennent d’être démontrées. Ces travaux sont coordonnés par Généthon (Evry), avec l’Institut de Myologie (Paris) et l’UMR 1089 de Nantes, en collaboration avec … [Lire la suite]

Des résultats encourageants de l’essai de thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B qui a débuté en octobre 2013, viennent d’être publiés (1). Cette étude, dont l’Institut Pasteur est le promoteur, a été menée par Marc Tardieu et Michel Zerah, respectivement neuropédiatre dans les hôpitaux universitaires Paris sud et neurochirurgien pédiatrique à … [Lire la suite]

Genethon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Ils travailleront ainsi conjointement au développement d’un traitement associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie … [Lire la suite]

Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe. Le laboratoire Biogen vient d’annoncer avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le nusinersen (Spinraza) en Europe. Il s’agit du premier médicament pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). A présent, chaque pays d’Europe va devoir évaluer … [Lire la suite]

Chaque semaine retrouvez dans la rubrique « Le Téléthon, et après », du site de l’AFM-Téléthon, une vidéo expliquant l’utilisation des dons. Ce 11e épisode est consacrée aux travaux de thérapie cellulaire dans les maladies de la rétine. « A l’AFM-Téléthon, les chercheurs développent des projets utiles au plus grand nombre ». Christelle Monville et son équipe … [Lire la suite]

Chaque semaine retrouvez dans la rubrique « Le Téléthon, et après », du site de l’AFM-Téléthon, une vidéo expliquant l’utilisation des dons. Ce 7e épisode est consacré au conseil scientifique de l’AFM-Téléthon. Odile Boespflug-Tanguy, sa présidente, vous explique son rôle et son fonctionnement.  

Retrouvez sur la nouvelle rubrique « Téléthon, et après ? » sur le site de l’AFM-Téléthon. Chaque semaine vous pourrez y découvrir une vidéo qui illustre le mode de fonctionnement de l’association. Le 4e numéro de cette série,consacré aux recherches dans la maladie de crigler-najjar, donne la parole à Fanny Collaud, assistante de laboratoire à … [Lire la suite]

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose … [Lire la suite]

Retrouvez sur la nouvelle rubrique « Téléthon, et après ? » sur le site de l’AFM-Téléthon. Chaque semaine vous pourrez y découvrir une vidéo qui illustre le mode de fonctionnement de l’association. Le 2e numéro de cette série,consacré à la direction scientifique, donne la parole à Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon.  

Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara, annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement absente de celles-ci. Dans cette étude, les … [Lire la suite]