Brèves

Du 4 au 30 novembre, l’AFM-Téléthon et l’Association des professeurs de biologie et de géologie (APBG) s’associent pour faire entrer le monde de la recherche dans les collèges et lycées. Les élèves vont ainsi pouvoir découvrir les dernières avancées de la recherche biomédicale et le quotidien d’un chercheur ! Partout en France, les professeurs de … [Lire la suite]

Le vendredi 20 septembre, GSK et Prosensa ont annoncé que l’essai de phase III de saut d’exon 51  par le drisapersen était suspendu, faute d’avoir atteint son objectif. En effet, l’étude des résultats, après levée du double aveugle,  ne montre pas de bénéfice sur le critère principal, à savoir le test de 6 minutes de … [Lire la suite]

Les 6 et 7 décembre, aux côtés de Patrick Bruel, le parrain du Téléthon 2013, 5 familles incarneront le combat de l’AFM-Téléthon. Sandrine, Luke, Vanessa, Emmanuelle et Géraldine et leurs enfants vivent aux quatre coins de la France. Malgré des situations familiales et des histoires différentes, ils ont en commun l’essentiel : le combat contre la … [Lire la suite]

L’AFM-Téléthon et le Fonds national d’amorçage (FNA), fonds géré par CDC Entreprises, entité de la banque Publique d’investissements, ont lancé le premier fonds d’amorçage dédié aux biothérapies innovantes et aux maladies rares. Un fonds de 50 millions d’euros « Le lancement de ce fonds d’amorçage représente une étape cruciale pour les maladies rares. Nous sommes actuellement à la … [Lire la suite]

Au cours de la conférence internationale du Cold Spring Harbor aux Etats-Unis, GSK a annoncé une amélioration statistiquement significative de la marche chez des malades affectés par la myopathie de Duchenne traités avec le drisapersen durant un an. Ce traitement est un oligonucléotide antisens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 51 du gène de … [Lire la suite]

La collecte définitive  du Téléthon 2012 atteint 88 156 400 euros. Ce résultat exceptionnel dépasse de 7 millions d’euros les promesses faites à la fin des trente heures d’émission sur France Télévisions. Grâce à cette France audacieuse, les chercheurs  des laboratoires du Téléthon vont continuer à inventer des thérapies nouvelles, indispensables pour guérir les maladies rares et … [Lire la suite]

Espoir de traitement pour l’amyotrophie spinale, l’essai clinique de l’olesoxime se poursuit suite à une évaluation intermédiaire favorable. L’objectif de ce jalon consistait à d’une part, confirmer la bonne tolérance du produit et d’autre part s’assurer que l’évolution clinique des malades – en particulier la fonction motrice – ayant reçu l’olesoxime n’était pas moins bonne … [Lire la suite]

La 6e Journée internationale des maladies rares à laquelle l’AFM-Téléthon s’associe, se déroulera le 28 février 2013 en France et dans plus de 60 pays à travers le monde. Autour de cette date, la communauté mondiale des maladies rares se mobilise pour mettre sous les projecteurs les maladies rares et les millions de personnes qu’elles … [Lire la suite]

Une étude américaine, réalisée en collaboration avec le laboratoire Généthon, a apporté la preuve de concept d’un traitement par substitution enzymatique chez la souris. Le traitement a consisté chez la souris à remplacer la myotubularine manquante dans cette maladie par une myotubularine fabriquée en laboratoire et capable de cibler spécifiquement l’intérieur des cellules musculaires squeletiques. Des … [Lire la suite]

Le Téléthon 2012 s’achève sur un compteur de 81 065 239 euros. Mais l’élan de solidarité ne doit pas s’arrêter cette nuit. Ce Téléthon restera celui de tous les défis : le défi des donateurs et des bénévoles face à la crise, le défi des chercheurs et des familles face à la maladie… Nous les avons … [Lire la suite]