L’Institut des Biothérapies développe une recherche appliquée en vectorologie (vecteurs AAV- vecteurs lentiviraux) visant à améliorer l’efficacité de ces vecteurs ainsi que leur capacité à être produits à grande échelle.
L’évaluation et le contrôle des réponses immunitaires est essentielle pour la réussite du développement des produits de thérapie génique. Généthon dispose d’une plateforme de production de vecteurs viraux pré-cliniques permettant le développement des ces thérapies innovantes.
Dans ce cadre, Généthon développe des approches innovantes pour lever le frein des réponses immunitaires préexistantes contre les vecteurs AAV, notamment en testant en pré-traitement des enzymes capables d’inhiber temporairement ces réponses et d’élargir l’accès à la thérapie génique aux patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
