Brèves

1 parrain exceptionnel, 4 familles ambassadrices, 30 heures d’émission sur France Télévisions  et 2 000 bénévoles dans les starting-blocks : le Téléthon 2014 promet de belles surprises ! L’AFM-Téléthon, France Télévisions et Garou, parrain du Téléthon 2014, donnent rendez-vous les 5 et 6 décembre, sur les chaines de France Télévisions et partout en France, pour … [Lire la suite]

L’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour la myopathie de Duchenne. C’est le premier médicament de thérapie innovante approuvé pour la myopathie de Duchenne ! C’est également un espoir pour un très … [Lire la suite]

Créée en 2004 par GENETHON et l’AFM-Telethon, Genosafe est une société de services dont la mission principale est d’accompagner ses clients à tous les stades de développement d’un médicament de thérapie innovante. Leader européen dans l’offre de services pour l’évaluation des produits de thérapie génique, l’équipe de GenoSafe est spécialisée dans l’évaluation de la qualité, … [Lire la suite]

Pendant cette journée, les chercheurs recevront le public pour parler des avancées de la recherche, des enjeux de leurs travaux et faire découvrir leur laboratoire. À l’occasion de ses 50 ans,  l’Inserm organise une journée rencontre autour des maladies rares dans ses laboratoires partout en en France pour encourager le dialogue et  l’échange entre chercheurs … [Lire la suite]

89 327 268 euros, c’est le résultat final du Téléthon 2013. Un résultat qui dépasse largement le compteur clos le 7 décembre dernier mais également la collecte du Téléthon 2012. Résistance, courage et solidarité Grâce à la mobilisation exceptionnelle de milliers de bénévoles et de millions de personnes partout en France, la collecte dans les 20000 animations … [Lire la suite]

La Journée internationale des maladies rares, organisée annuellement le dernier jour de février, vise à sensibiliser le public à l’impact des maladies rares sur la vie des patients et de leurs proches, autant qu’à mobiliser l’action politique en faveur des maladies rares. Le 28 février prochain se tiendra la 7ème Journée internationale des maladies rares. … [Lire la suite]

Suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine, Audentes Therapeutics et Généthon annoncent un accord pour le développement du traitement AT001 dans la myopathie myotubulaire Une étape importante « Notre accord avec Généthon est une étape importante pour le développement d’un traitement pour les patients atteints de cette grave maladie rare, a déclaré Matthew … [Lire la suite]

Les 21 et 22 janvier, plus de 250 chercheurs de l’institut des biothérapies des maladies rares sont réunis à la Cité universitaire à Paris pour partager les dernières avancées de leurs travaux. Lancé en 2012 par l’AFM-Téléthon, l’institut des biothérapies regroupent quatre centres de recherche leaders des thérapies innovantes (Généthon, institut de Myologie, I-stem, Atlantic … [Lire la suite]

Une équipe de chercheurs français de Généthon, le laboratoire du Téléthon, et les équipes américaines de l’University of Washington et de Harvard Medical School démontrent l’efficacité d’une thérapie génique dans des modèles de la myopathie myotubulaire, une maladie neuromusculaire extrêmement sévère de l’enfant. Le transfert du gène MTM1, déficient dans la maladie, menée par l’équipe … [Lire la suite]

Découvrez le programme du Téléthon 2013 à quelques jours du coup d’envoi. Le Téléthon 2013, c’est avant tout, cette année, 5 familles, 5 histoires, 5 combats. Des familles toutes concernées par la maladie, ambassadrices de milliers d’autres, réunies autour d’un seul message : « le combat des parents, la vie des enfants ». Découvrez « 5,la web … [Lire la suite]