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Le Dr Ana Buj Bello récompensée pour son travail de recherche

Le 18è congrès annuel de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui s’est tenu à la Nouvelle-Orléans du 13 au 16 mai 2015 a décerné au Dr Ana Buj Bello le « Outstanding New Investigator Award » en récompense de ses 10 années de travaux significatifs en thérapie génique et cellulaire. Chargée de … [Lire la suite]

Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie … [Lire la suite]

SMA : les « Myotools », de bons outils pour évaluer les membres supérieurs

Mise en évidence de la fiabilité des outils de mesure de force des membres supérieurs, « Myotools », chez des personnes atteintes de SMA non ambulantes. Les « Myotools » Les « Myotools » sont des outils de mesure développés à l’Institut de Myologie (Paris), qui regroupent des outils de mesure fonctionnels (MoviPlate) et des outils de mesure de la force … [Lire la suite]

FSH : une nouvelle molécule à l’essai

L’essai d’une molécule expérimentale, l’ATYR1940 (resolaris) potentiellement bénéfique sur l’inflammation des muscles, est en cours. Diminuer la réaction inflammatoire L’ATYR1940 (resolaris) est une molécule expérimentale développée par le laboratoire américain aTyr Pharma. Elle est dérivée de protéines synthétisées dans le corps appartenant à la famille des physiocrines. Les physiocrines sont des molécules dont l’action a … [Lire la suite]

Un nouveau DIU « Maladies Rares: de la recherche au traitement »

A la rentrée 2015, sera lancée une nouvelle formation sous forme de DIU sur l’ensemble des étapes indispensables à la recherche sur les maladies rares. Cette formation permettra aux étudiants d’acquérir les connaissances et les outils incontournables dans la globalité de l’environnement maladies rares, depuis l’établissement d’une preuve de principe jusqu’à la mise sur le … [Lire la suite]

Un succès de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

C’est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie ! L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.  … [Lire la suite]

Téléthon 2014 : 92 920 108 euros

92 920 108 euros, c’est la collecte finale du Téléthon 2014 ! Un résultat exceptionnel qui reflète un triple succès de collecte, d’audience et de mobilisation indispensables à l’AFM-Téléthon, aux familles et aux chercheurs pour signer de nouvelles victoires dans leur combat contre les maladies rares. UN SUCCES DE COLLECTE Une collecte globale en hausse … [Lire la suite]

Orphanet lance une nouvelle application mobile : Orpha Guides

Le portail des maladies rares et des médicaments orphelins lance une nouvelle application mobile consacrée au handicap rare : Orpha Guides Dédiée à la prise en charge des maladies rares et particulièrement aux situations de handicap, Orpha Guides permet de consulter rapidement les documents de référence et d’accéder à des fiches spécifiques. Ces 6000 fiches, … [Lire la suite]

Le Centre de Recherche Clinique et Translationnelle sud-francilien accueillera I-Stem

Une collaboration qui permettra de franchir les étapes du développement des innovations biomédicales jusqu’à l’application clinique. « Le CRCT est un outil extraordinaire pour nous permettre d’aller plus vite au malade, à l’essai clinique, et, dès que les résultats l’autoriseront, à la mise à disposition de thérapies innovantes » a déclaré Marc Peschanski, directeur scientifique de I-Stem. … [Lire la suite]

Vivre avec une maladie rare : ensemble, jour après jour

Le thème de la Journée internationale des maladies rares 2015, Vivre avec une maladie rare, est un hommage aux millions de patients, de familles et de proches qui vivent au quotidien avec les maladies rares. On dénombre entre 6 000 et 8 000 maladies rares qui concernent 30 millions de personnes en Europe, 3 millions … [Lire la suite]