Actualités
Flux RSSGénéthon et Hansa Biopharma lancent un essai clinique de phase 2 pour le syndrome de Crigler-Najjar
Généthon et Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, annoncent le lancement d’un essai de phase 2 chez des malades atteints de la maladie de Crigler-Najjar , une maladie rare du foie, et présentant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV. L’essai évaluera l’efficacité et la sécurité d’une injection … [Lire la suite]
Résultats positifs de la première phase de l’essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne
Présentés le 19 novembre 2024 au congrès « Breakthroughs in Muscular Dystrophy » organisé à Chicago par l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), les résultats de la première phase de l’essai GNT0004 de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, sont concluants. Cette phase, terminée fin octobre 2024, a inclus cinq garçons âgés de 6 à 10 … [Lire la suite]
Généthon à la pointe du combat contre la myopathie de Duchenne
À l’occasion de la journée mondiale dédiée à la myopathie de Duchenne, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, fait le point sur l’avancement de son candidat-médicament de thérapie génique, qui associe une microdystrophine et un vecteur AAV8 et est administré par injection intraveineuse unique. Cinq enfants âgés de 6 à 9 ans ont été traités dans … [Lire la suite]
DMC liée à LAMA2 : lancement de la première étude d’histoire naturelle en France
Financée par l’AFM-Téléthon et coconstruite avec l’association LAMA2 France, des cliniciens et chercheurs du réseau FILNEMUS, de l’Institut de Myologie et de sa plateforme d’essais cliniques pédiatriques I-motion, la première étude prospective française consacrée aux patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire congénitale liée au gène LAMA2 (mérosinopathie) va bientôt commencer. Cette maladie ultra-rare ne concerne … [Lire la suite]
Lancement officiel de GenoTher, biocluster d’excellence dans le domaine de la thérapie génique
Le 25 mars dernier s’est tenu la première assemblée constitutive et le premier conseil d’administration de GenoTher. Ce biocluster, labellisé dans le cadre du plan Innovation Santé France 2030, va permettre de créer un écosystème unique en France dans le domaine des thérapies innovantes et particulièrement de la thérapie génique. En effet, GenoTher, né de … [Lire la suite]
Myopathie de Duchenne : premiers résultats de l’essai de thérapie génique de Généthon
Présentés au congrès Myology 2024 (Paris, 23 avril 2024), les premiers résultats de l’essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne mené par Généthon montrent une bonne tolérance du traitement et des données d’efficacité encourageantes. Cinq garçons âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour en France et au Royaume-Uni. … [Lire la suite]
I-Stem, coordinateur d’un consortium de recherche innovant
Trouver des traitements pour les maladies neuromusculaires en associant intelligence artificielle, cellules souches et criblage pharmacologique, c’est le but du nouveau consortium de recherche DREAMS, dont I-Stem est le coordinateur. Un projet inédit ! Lire l’article ici
Myopathie myotubulaire : Les résultats de l’essai publiés, des défis restent à relever
Une thérapie génique, conçue à Généthon par l’équipe d’Ana Buj Bello, montre son efficacité dans une maladie rare et très sévère des muscles : la myopathie myotubulaire. Retour sur les résultats publiés en ligne dans la revue The Lancet Neurology le 15 novembre. Lire l’article ici
Myopathie des ceintures liée à FKRP : premiers résultats de la thérapie génique
Les premiers résultats de l’essais clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 montrent une bonne efficacité préliminaire et une tolérance clinique et biologique satisfaisante. Issu des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon, il s’agit d’un traitement à injection unique pour le traitement … [Lire la suite]
Les cellules souches humaines induites à la pluripotence : comprendre et soigner les maladies neuromusculaires
Une revue publiée par deux chercheurs d’I-Stem, un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, fait le point sur les cellules souches pluripotentes humaines iPS et confirment leurs principaux atouts dans les maladies neuromusculaires : améliorer la compréhension et identifier de nouveaux traitements. Décrites pour la première fois en 2006 par le chercheur japonais Shinya Yamanaka, ce qui … [Lire la suite]
