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La Journée internationale des maladies rares, organisée annuellement le dernier jour de février, vise à sensibiliser le public à l’impact des maladies rares sur la vie des patients et de leurs proches, autant qu’à mobiliser l’action politique en faveur des maladies rares. Le 28 février prochain se tiendra la 7ème Journée internationale des maladies rares. … [Lire la suite]

Suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine, Audentes Therapeutics et Généthon annoncent un accord pour le développement du traitement AT001 dans la myopathie myotubulaire Une étape importante « Notre accord avec Généthon est une étape importante pour le développement d’un traitement pour les patients atteints de cette grave maladie rare, a déclaré Matthew … [Lire la suite]

Les 21 et 22 janvier, plus de 250 chercheurs de l’institut des biothérapies des maladies rares sont réunis à la Cité universitaire à Paris pour partager les dernières avancées de leurs travaux. Lancé en 2012 par l’AFM-Téléthon, l’institut des biothérapies regroupent quatre centres de recherche leaders des thérapies innovantes (Généthon, institut de Myologie, I-stem, Atlantic … [Lire la suite]

Une équipe de chercheurs français de Généthon, le laboratoire du Téléthon, et les équipes américaines de l’University of Washington et de Harvard Medical School démontrent l’efficacité d’une thérapie génique dans des modèles de la myopathie myotubulaire, une maladie neuromusculaire extrêmement sévère de l’enfant. Le transfert du gène MTM1, déficient dans la maladie, menée par l’équipe … [Lire la suite]

Découvrez le programme du Téléthon 2013 à quelques jours du coup d’envoi. Le Téléthon 2013, c’est avant tout, cette année, 5 familles, 5 histoires, 5 combats. Des familles toutes concernées par la maladie, ambassadrices de milliers d’autres, réunies autour d’un seul message : « le combat des parents, la vie des enfants ». Découvrez « 5,la web … [Lire la suite]

Du 4 au 30 novembre, l’AFM-Téléthon et l’Association des professeurs de biologie et de géologie (APBG) s’associent pour faire entrer le monde de la recherche dans les collèges et lycées. Les élèves vont ainsi pouvoir découvrir les dernières avancées de la recherche biomédicale et le quotidien d’un chercheur ! Partout en France, les professeurs de … [Lire la suite]

Le vendredi 20 septembre, GSK et Prosensa ont annoncé que l’essai de phase III de saut d’exon 51  par le drisapersen était suspendu, faute d’avoir atteint son objectif. En effet, l’étude des résultats, après levée du double aveugle,  ne montre pas de bénéfice sur le critère principal, à savoir le test de 6 minutes de … [Lire la suite]

Les 6 et 7 décembre, aux côtés de Patrick Bruel, le parrain du Téléthon 2013, 5 familles incarneront le combat de l’AFM-Téléthon. Sandrine, Luke, Vanessa, Emmanuelle et Géraldine et leurs enfants vivent aux quatre coins de la France. Malgré des situations familiales et des histoires différentes, ils ont en commun l’essentiel : le combat contre la … [Lire la suite]

L’AFM-Téléthon et le Fonds national d’amorçage (FNA), fonds géré par CDC Entreprises, entité de la banque Publique d’investissements, ont lancé le premier fonds d’amorçage dédié aux biothérapies innovantes et aux maladies rares. Un fonds de 50 millions d’euros « Le lancement de ce fonds d’amorçage représente une étape cruciale pour les maladies rares. Nous sommes actuellement à la … [Lire la suite]

Au cours de la conférence internationale du Cold Spring Harbor aux Etats-Unis, GSK a annoncé une amélioration statistiquement significative de la marche chez des malades affectés par la myopathie de Duchenne traités avec le drisapersen durant un an. Ce traitement est un oligonucléotide antisens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 51 du gène de … [Lire la suite]