La Commission européenne vient d’autoriser la mise sur le marché du Glybera, un traitement destiné à soigner le déficit en lipoprotéine lipase (LPL). C’est le premier médicament de thérapie génique homologué dans les 27 pays de l’Union européenne.
Le LPL est une maladie très rare provoquée par des difficultés à métaboliser les particules grasses dans le sang. Jusqu’à présent, la seule solution est un régime pauvre en graisse inférieur à 20 grammes par jour. Toutefois, les malades continuent à souffrir de douleurs abdominales et d’inflammations du pancréas graves et régulières.
Mis au point par le laboratoire néerlandais UniQure, le Glybera utilise un vecteur pour apporter le gène LPL dans les cellules musculaires du malade. Le traitement qui sera disponible dans le courant de l’été 2013, sera administré dans des centres d’excellence auprès de patients adultes. Le laboratoire réalisera un suivi afin de surveiller les effets du médicament dans la durée.
