Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies spécialisée dans le développement de la thérapie génique des cellules souches hématopoïetiques, et Généthon s’allient pour la poursuite du développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD).
Selon les termes de l’accord, Orchard dispose d’une option exclusive de licence des droits et du savoir-faire de Généthon liés au vecteur lentiviral G1XCGD, mis au point par Généthon pour transférer le gène-médicament dans les cellules souches autologues CD34. Le programme a d’ores et déjà obtenu la désignation « médicament orphelin » auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et a été soutenu par le programme de Santé FP7 de la commission européenne à travers le projet collaboratif Net4CGD. Dans le cadre de cet accord, un certain nombre de lots de vecteurs lentiviraux G1XCGD seront produits pour Orchard par YposKesi, la plateforme industrielle pharmaceutique française de production de médicaments de thérapies géniques et cellulaires, créée par l’AFM-Téléthon et BpiFrance.
La Granulomatose septique chronique est causée par mutation du gène CYBB réduisant l’activité enzymatique de la NADPH oxydase des cellules du système immunitaire, ce qui empêche la destruction des micro-organismes pénétrant l’organisme. En raison de cette déficience, les patients sont prédisposés aux infections causées par des champignons et des bactéries. Dès les premières années de la vie, ils souffrent d’infections répétées, d’abcès parfois profonds, de pneumonies atypiques… La thérapie génique, basée sur la correction génique dans les souches hématopoiétiques autologues, mise au point par Généthon, représente aujourd’hui le seul espoir de guérison pour les patients ne pouvant bénéficier d’une greffe de moelle.
Pour Adrian Thrasher ( Great Ormond Street Institute of Child Health, Londres), et Donald Kohn, (UCLA, Los Angeles) qui sont les investigateurs principaux de l’essai clinique actuellement en cours au Royaume-Unis et aux Etats-Unis, et membres du Conseil Scientifique d’Orchard : “Les résultats que nous avons observés chez les premiers patients de l’essai sont très encourageants. Pour la première fois, nous observons une persistance des neutrophiles modifiés génétiquement à de très bons niveaux thérapeutiques permettant la résolution d’infections en cours sans événements clonaux. C’est un résultat très prometteur.”
