C’est le nouveau défi que se lance l’AFM-Téléthon : produire à l’échelle industrielle des médicaments issus des biothérapies innovantes développées notamment dans les laboratoires de son Institut des Biothérapies Innovantes pour les Maladies Rares ; Et les commercialiser à un prix juste et maîtrisé pour les patients atteints de maladies génétiques rares. Pour cela, elle créera début 2016, en partenariat avec Bpifrance, la plus grande plateforme industrielle européenne de production de médicaments de thérapie génique et cellulaire. Un projet ambitieux qui marque une nouvelle étape clé de l’Association sur le chemin du médicament.
Depuis les premiers succès de la thérapie génique en 2000 avec les bébé-bulle, les preuves d’efficacité chez l’homme des thérapies géniques et cellulaires se multiplient pour des maladies génétiques rares du cerveau, du sang, du système immunitaire, de la vision… Alors que les essais sont de plus en plus nombreux dans le monde, la problématique de changement d’échelle de la production de ces traitements issus des biothérapies innovantes devient cruciale. Ce projet s’inscrit donc dans la droite ligne du combat et des actions entreprises par l’AFM-Téléthon depuis 30 ans. C’est le fruit d’une vision stratégique quant à l’innovation de rupture et aussi d’une expertise pionnière et unique au monde développée par l’Institut des Biothérapies Innovantes pour les Maladies Rares. Il positionne l’Association comme l’initiateur d’une nouvelle filière industrielle de pointe créatrice de valeur et d’emplois en France, et comme l’inventeur d’un nouveau modèle économique pharmaceutique fondé sur une gestion désintéressée. La commercialisation permettra ici de générer un retour financier à réinvestir dans l’activité de recherche, pour avancer toujours plus vite au seul profit des malades.
Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon souligne « depuis la création de notre association, notre objectif n’a pas changé : guérir. Association de malades et de parents de malades, nous sommes déterminés à vaincre des maladies rares longtemps considérées comme incurables. Grâce à l’élan populaire du Téléthon, nous avons soutenu de nombreux programmes et créé des instituts de recherche translationnelle capables de développer des thérapies innovantes et de mener les essais cliniques jusqu’aux premières preuves d’efficacité chez les malades. Grâce à cette force de frappe unique, les essais chez l’Homme explosent aujourd’hui et les premiers candidats-médicaments arrivent. Nous devons aller jusqu’au bout de notre combat et garantir au plus grand nombre de malades l’accès à ces traitement innovants, à un prix juste et maitrisé. C’est donc avec fierté et forts de l’expertise de nos laboratoires que nous nous engageons, aux côtés de Bpifrance, dans cette nouvelle étape sur le chemin du médicament. »
L’objectif de cette plateforme sera de mettre à la disposition des malades les médicaments issus des biothérapies innovantes développées par les laboratoires de l’AFM-Téléthon mais également par des équipes académiques ou des biotechs. Et ce, à un prix juste et maîtrisé selon l’intérêt des malades qui est au cœur de l’action de l’AFM-Téléthon. La création de cette plateforme de production de médicaments est le fruit d’une collaboration entre l’AFM-Téléthon et le fonds « Sociétés de Projets Industriels » (SPI) géré par BPifrance dans le cadre du Programme Investissement d’Avenir. La société sera détenue majoritairement par l’AFM-Téléthon, à hauteur de 54% du capital à sa création. L’AFM-Téléthon valorisera le savoir-faire et la propriété intellectuelle nécessaires à l’activité et investira 36 millions d’euros. Le fonds SPI investira 84 millions d’euros dans le cadre du Programme d’Investissements d’Avenir. Magali Joessel, Directice du fonds SPI à Bpifrance précise que “dès sa création, le fonds SPI a travaillé sur ce projet avec les équipes de l’AFMTéléthon afin de faire émerger ce projet qui nous tient à coeur. C’est en effet à la fois une réponse pour permettre à l’AFM-Téléthon de mener à bien sa mission, tout en permettant l’émergence d’un acteur de référence qui va structurer une filière naissante et créer de nombreux emplois. Les thérapies géniques et cellulaires sont des technologies très prometteuses, et une réponse définitive à de nombreuses maladies jusqu’à ce jour incurables.”
