La collecte définitive du Téléthon 2012 atteint 88 156 400 euros. Ce résultat exceptionnel dépasse de 7 millions d’euros les promesses faites à la fin des trente heures d’émission sur France Télévisions.
Grâce à cette France audacieuse, les chercheurs des laboratoires du Téléthon vont continuer à inventer des thérapies nouvelles, indispensables pour guérir les maladies rares et utiles à la médecine toute entière.
Pionnière dans le développement des thérapies innovantes pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon devrait devenir en 2013 la première association de malades à produire des médicaments de thérapie génique à travers Généthon Bioprod. Cet établissement créé par Généthon, le laboratoire du Téléthon, va permettre de fabriquer plus rapidement des traitements en quantité et en qualité suffisante pour les essais cliniques chez l’Homme. Le démarrage de Généthon Bioprod sera effectif dès sa labellisation par l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
Trois nouveaux essais
En 2013, trois nouveaux essais devraient démarrer. Généthon a lancé en janvier dernier un essai de thérapie génique pour la granulomatose septique chroniquée liée à l’X, une maladie génétique rare. Fruit d’une coopération internationale et soutenu par l’Europe, cet essai réalisé auprès 20 patients se déroulera sur deux années et dans 4 pays différents (Allemagne, France, Royaume-Uni, Suisse).
Après avoir soutenu le premier essai de thérapie génique français sur l’homme pour une maladie de la vue, l’AFM-Téléthon initiera un nouvel essai avec Généthon et l’Institut de la vision. Il portera sur la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique rare qui affecte d’abord les 15 à 30 ans. Enfin, les malades touchés par la maladie de Hurler, une pathologie du cerveau dégénérative, bénéficieront d’un espoir de traitement avec le démarrage d’un essai de thérapie génique en collaboration avec l’Institut Pasteur.
