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La collecte définitive  du Téléthon 2012 atteint 88 156 400 euros. Ce résultat exceptionnel dépasse de 7 millions d’euros les promesses faites à la fin des trente heures d’émission sur France Télévisions. Grâce à cette France audacieuse, les chercheurs  des laboratoires du Téléthon vont continuer à inventer des thérapies nouvelles, indispensables pour guérir les maladies rares et … [Lire la suite]

Espoir de traitement pour l’amyotrophie spinale, l’essai clinique de l’olesoxime se poursuit suite à une évaluation intermédiaire favorable. L’objectif de ce jalon consistait à d’une part, confirmer la bonne tolérance du produit et d’autre part s’assurer que l’évolution clinique des malades – en particulier la fonction motrice – ayant reçu l’olesoxime n’était pas moins bonne … [Lire la suite]

La 6e Journée internationale des maladies rares à laquelle l’AFM-Téléthon s’associe, se déroulera le 28 février 2013 en France et dans plus de 60 pays à travers le monde. Autour de cette date, la communauté mondiale des maladies rares se mobilise pour mettre sous les projecteurs les maladies rares et les millions de personnes qu’elles … [Lire la suite]

Une étude américaine, réalisée en collaboration avec le laboratoire Généthon, a apporté la preuve de concept d’un traitement par substitution enzymatique chez la souris. Le traitement a consisté chez la souris à remplacer la myotubularine manquante dans cette maladie par une myotubularine fabriquée en laboratoire et capable de cibler spécifiquement l’intérieur des cellules musculaires squeletiques. Des … [Lire la suite]

Le Téléthon 2012 s’achève sur un compteur de 81 065 239 euros. Mais l’élan de solidarité ne doit pas s’arrêter cette nuit. Ce Téléthon restera celui de tous les défis : le défi des donateurs et des bénévoles face à la crise, le défi des chercheurs et des familles face à la maladie… Nous les avons … [Lire la suite]

A quelques jours du Téléthon des 7 et 8 décembre, l’AFM-Téléthon dont dépend l’Institut des biothérapies, organisait à Paris une conférence de presse présentant les défis 2013 et des chercheurs qu’elle soutient. L’occasion pour Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, rappelle l’enjeu des années à venir : « Etre le premier acteur non lucratif dans le monde … [Lire la suite]

La Commission européenne vient d’autoriser la mise sur le marché du Glybera, un traitement destiné à soigner le déficit en lipoprotéine lipase (LPL). C’est le premier médicament de thérapie génique homologué dans les 27 pays de l’Union européenne. Le LPL est une maladie très rare provoquée par des difficultés à métaboliser les particules grasses dans le … [Lire la suite]

Le 2e forum recherche maladies rares se tiendra le 24 octobre 2012 de 9h30 à 16h30, au palais des congrès de Versailles. Ouvert aux responsables d’associations de maladies rares, l’événement aura pour thème « du diagnostic personnalisé aux thérapies personnalisées ». * Cet évènement est organisé par l’AFM-Téléthon en partenariat avec l’Alliance maladies rares, en … [Lire la suite]

Le Réseau de thérapie génique oculaire (R-TGO) se réunit le 16 octobre, au Génocentre d’Evry. Créé en 2009 à l’initiative de Généthon, le R-TGO est devenu après seulement trois ans d’existence, la structure de référence dans le traitement des maladies oculaires héréditaires et rares. Ces maladies sont aujourd’hui à la pointe du développement des thérapies innovantes, notamment de la … [Lire la suite]