Actualités
Flux RSSUn succès de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich
C’est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie ! L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer. … [Lire la suite]
Téléthon 2014 : 92 920 108 euros
92 920 108 euros, c’est la collecte finale du Téléthon 2014 ! Un résultat exceptionnel qui reflète un triple succès de collecte, d’audience et de mobilisation indispensables à l’AFM-Téléthon, aux familles et aux chercheurs pour signer de nouvelles victoires dans leur combat contre les maladies rares. UN SUCCES DE COLLECTE Une collecte globale en hausse … [Lire la suite]
Orphanet lance une nouvelle application mobile : Orpha Guides
Le portail des maladies rares et des médicaments orphelins lance une nouvelle application mobile consacrée au handicap rare : Orpha Guides Dédiée à la prise en charge des maladies rares et particulièrement aux situations de handicap, Orpha Guides permet de consulter rapidement les documents de référence et d’accéder à des fiches spécifiques. Ces 6000 fiches, … [Lire la suite]
Le Centre de Recherche Clinique et Translationnelle sud-francilien accueillera I-Stem
Une collaboration qui permettra de franchir les étapes du développement des innovations biomédicales jusqu’à l’application clinique. « Le CRCT est un outil extraordinaire pour nous permettre d’aller plus vite au malade, à l’essai clinique, et, dès que les résultats l’autoriseront, à la mise à disposition de thérapies innovantes » a déclaré Marc Peschanski, directeur scientifique de I-Stem. … [Lire la suite]
Vivre avec une maladie rare : ensemble, jour après jour
Le thème de la Journée internationale des maladies rares 2015, Vivre avec une maladie rare, est un hommage aux millions de patients, de familles et de proches qui vivent au quotidien avec les maladies rares. On dénombre entre 6 000 et 8 000 maladies rares qui concernent 30 millions de personnes en Europe, 3 millions … [Lire la suite]
Loi du 11 février 2005 : Quelles avancées ?
Bien qu’imparfaite la loi du 11 février 2005 a profondément changé le quotidien de nombreux citoyens en situation de handicap. Retour sur les principales avancées de cette loi fondatrice. De réelles avancées La loi du 11 février 2005 pour l’égalité des droits et des chances, la participation et la citoyenneté des personnes handicapées a représenté … [Lire la suite]
Thérapie cellulaire de l’insuffisance cardiaque : première implantation de cellules cardiaques dérivées de cellules souches embryonnaires humaines
Le Professeur Philippe Menasché et son équipe du service de chirurgie cardiovasculaire de l’hôpital européen Georges Pompidou ont pratiqué, chez une patiente, une greffe de cellules cardiaques dérivées de cellules souches embryonnaires humaines, selon un procédé développé par le Département de Biothérapies Cellulaires et Tissulaires de l’hôpital Saint-Louis, dirigé par le Pr Jérôme Larghero. … [Lire la suite]
Myopathie de Duchenne (DMD) : premier patient traité à l’Institut de Myologie
La société pharmaceutique Sarepta Therapeutics le traitement du premier patient dans le cadre de l’essai européen de phase I/II dans la myopathie de Duchenne (DMD). C’est la première étude à doses multiples chez l’humain pour évaluer la sécurité, la tolérance, l’efficacité et les paramètres pharmacocinétiques du SRP–4053 chez des patients atteints de DMD porteurs de … [Lire la suite]
Caroline Le Guiner personnalité de l’année pour Presse Océan
Le quotidien Presse Océan a sélectionné 10 personnalités de Loire-Atlantique qui ont marqué l’année. C’est Caroline Le Guiner, une chercheuse de l’Institut des Biothérapies des maladies rares, qui a remporté les suffrages. Caroline Le Guiner est chercheuse au sein du laboratoire Atlantic Gene Therapies, cette Nantaise a coopéré à la découverte d’un nouveau traitement plein … [Lire la suite]
82 353 996 euros : MERCI !
Les familles et les chercheurs applaudissent les Français Un résultat impressionnant qui concrétise trente heures de rencontres et de fêtes exceptionnelles dans 10 000 communes et, aux pieds de la Tour Eiffel, dans une bulle féerique. Au cours de ce week-end, l’AFM-Téléthon, les familles et les chercheurs ont partagé avec les Français toutes les victoires … [Lire la suite]
