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L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a autorisé le démarrage de l’essai clinique de phase I/II DREPAMIR pour la drépanocytose, la maladie génétique du sang la plus fréquente en France, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement curatif. L’essai est dirigé par la Professeure Marina Cavazzana et la Docteure … [Lire la suite]

Le 9 octobre 2025, au ParisSanté Campus, chercheurs, partenaires institutionnels et acteurs de la biotechnologie se sont réunis pour célébrer les vingt ans d’I-Stem, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques, fondé en 2005 par l’AFM-Téléthon et l’Inserm. En deux décennies, le laboratoire, dirigé scientifiquement par Marc Peschanski, s’est imposé … [Lire la suite]

Présentés au congrès annuel de l’European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) 2025, les résultats de l’essai clinique GNT-018-IDES, conduit par Généthon en collaboration avec Hansa Biopharma, montrent la faisabilité et la sécurité d’un prétraitement par imlifidase, une enzyme développée par Hansa Biopharma, pour permettre l’accès à la thérapie génique chez des malades porteurs … [Lire la suite]

Généthon vient d’obtenir l’autorisation de l’Agence Européenne du Médicament (EMA), avec la France (ANSM) en tant qu’État membre rapporteur, et du Royaume-Uni (MHRA), pour le démarrage de la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne. Les premières inclusions démarreront dès les mois d’août et septembre 2025 au Royaume-Uni … [Lire la suite]

Le 11 juin 2025, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, co-organise à Évry le GenoTher Summit 2025, un événement scientifique d’envergure internationale qui rassemblera l’écosystème de la thérapie génique autour d’un objectif commun : accélérer le développement et l’industrialisation de traitements innovants pour les maladies rares et au-delà. Porté par le biocluster GenoTher, récemment labellisé « Biocluster … [Lire la suite]

Présentés le 17 mai 2025 au congrès annuel de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) à la Nouvelle-Orléans, les résultats de l’essai clinique GNT0004 mené par Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l’Institut de Myologie (Paris), confirment la stabilisation … [Lire la suite]

Publiés dans la revue The Lancet et datés du 16 mai 2025, les résultats de l’essai européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) apportent un nouvel éclairage sur une piste thérapeutique pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), aussi appelée maladie de Charcot. L’essai, conduit entre 2017 et 2019 auprès de 220 patients nouvellement … [Lire la suite]

96 553 593 euros : c’est le montant final collecté lors du Téléthon des 29 et 30 novembre 2024. Ce résultat, c’est le fruit d’un formidable élan de solidarité, porté par des millions de donateurs, bénévoles et partenaires, fidèles au combat des familles depuis près de 40 ans, mais aussi le fruit de l’extraordinaire engagement … [Lire la suite]