Présentés au congrès annuel de l’European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) 2025, les résultats de l’essai clinique GNT-018-IDES, conduit par Généthon en collaboration avec Hansa Biopharma, montrent la faisabilité et la sécurité d’un prétraitement par imlifidase, une enzyme développée par Hansa Biopharma, pour permettre l’accès à la thérapie génique chez des malades porteurs d’anticorps neutralisants contre les vecteurs AAV.
Entre 30 % et 50 % des patients éligibles à une thérapie génique ne peuvent en bénéficier en raison de leur séropositivité au virus AAV. Dans le cadre de cet essai, une malade atteinte d’une forme sévère du syndrome de Crigler-Najjar, naturellement immunisée contre le vecteur AAV8, a pu être traitée par la thérapie génique GNT0003 de Généthon après administration préalable d’imlifidase.L’enzyme a permis de neutraliser les anticorps de la patiente sans effet secondaire sévère.
Les premières données d’efficacité montrent une baisse significative du taux de bilirubine et l’arrêt de la photothérapie quotidienne seize semaines après l’injection. Des données complémentaires seront nécessaires pour confirmer cette efficacité à plus long terme.
