À l’occasion de la journée mondiale dédiée à la myopathie de Duchenne, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, fait le point sur l’avancement de son candidat-médicament de thérapie génique, qui associe une microdystrophine et un vecteur AAV8 et est administré par injection intraveineuse unique.
Cinq enfants âgés de 6 à 9 ans ont été traités dans le cadre de l’essai mené en France et au Royaume-Uni. Les résultats présentés au congrès Myology 2024 montrent une bonne tolérance du candidat-médicament ainsi que des données d’efficacité en termes d’expression de microdystrophine et d’amélioration fonctionnelle : les enfants traités à la dose thérapeutique ont amélioré leurs capacités à marcher, voire à courir, à monter les escaliers, à se relever seuls.
Généthon prépare, en lien avec l’Agence Européenne du Médicament (EMA), la dernière phase d’évaluation du candidat-médicament avec la dose qui a montré son efficacité dans la première phase de l’essai.
