L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a autorisé le démarrage de l’essai clinique de phase I/II DREPAMIR pour la drépanocytose, la maladie génétique du sang la plus fréquente en France, pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement curatif. L’essai est dirigé par la Professeure Marina Cavazzana et la Docteure Anne Galy (ART-TG), soutenu et financé par l’AFM-Téléthon, promu par l’AP-HP et porté scientifiquement par l’Institut Imagine.
DREPAMIR repose sur une stratégie de thérapie génique ex vivo : des cellules souches de sang sont prélevées chez les malades, modifiées en laboratoire par mise en contact avec un vecteur lentiviral bifonctionnel (conçu par l’équipe d’Annarita Miccio, en collaboration avec Mario Amendola du laboratoire Généthon), puis réadministrées aux malades.
Ce vecteur apporte un gène thérapeutique assorti d’un petit ARN dont le rôle est d’inhiber la synthèse de l’hémoglobine toxique. L’objectif est de restaurer une production fonctionnelle d’hémoglobine et de réduire les complications sévères liées à la maladie (crises douloureuses, anémie, accidents vasculaires cérébraux, atteintes rénales et rétiniennes). La drépanocytose concerne 7 millions de malades dans le monde.
