Le 9 octobre 2025, au ParisSanté Campus, chercheurs, partenaires institutionnels et acteurs de la biotechnologie se sont réunis pour célébrer les vingt ans d’I-Stem, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques, fondé en 2005 par l’AFM-Téléthon et l’Inserm. En deux décennies, le laboratoire, dirigé scientifiquement par Marc Peschanski, s’est imposé comme un acteur majeur de la recherche translationnelle en Europe, en combinant modélisation cellulaire de pathologies rares, criblage pharmacologique à haut débit et développement de thérapies innovantes.
Parmi les jalons marquants : la première autorisation française à travailler sur des cellules souches embryonnaires humaines (2005), la constitution d’une banque de lignées mutées (2006), la différenciation de ces cellules en cellules cardiaques (2007, première mondiale), puis en neurones, en épiderme complet et en mélanocytes fonctionnels. Trois essais cliniques ont déjà été conduits à partir des découvertes du laboratoire (metformine pour la dystrophie myotonique de Steinert, lithium pour le syndrome de Phelan-McDermid, acide valproïque pour le syndrome de Wolfram), auxquels s’ajoutent les essais STREAM (thérapie cellulaire de la rétine), MYOMET (dystrophie myotonique de Steinert), AUDIOWOLF et PACE. L’essai GENESIS, prévu en 2027 en partenariat avec Urgo, vise à traiter des ulcères drépanocytaires par une peau artificielle issue de cellules souches. I-Stem coordonne par ailleurs le programme européen DREAMS, associant intelligence artificielle, cellules souches et criblage pharmacologique pour identifier de nouveaux traitements pour cinq maladies rares d’ici cinq ans, et participe au programme The Drug Cell, qui réunit neuf acteurs français de la biotechnologie pour industrialiser les thérapies cellulaires.
