Généthon vient d’obtenir l’autorisation de l’Agence Européenne du Médicament (EMA), avec la France (ANSM) en tant qu’État membre rapporteur, et du Royaume-Uni (MHRA), pour le démarrage de la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne.
Les premières inclusions démarreront dès les mois d’août et septembre 2025 au Royaume-Uni et en France. Cette phase pivot, menée en double aveugle, concernera 64 garçons âgés de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche.
Elle fait suite aux résultats positifs de la phase d’escalade de dose, qui a permis de démontrer la sécurité et l’efficacité de la dose retenue pour cette phase confirmatoire, dose inférieure à celles utilisées dans d’autres essais de thérapie génique pour la même maladie.
