Publiés dans la revue The Lancet et datés du 16 mai 2025, les résultats de l’essai européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) apportent un nouvel éclairage sur une piste thérapeutique pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), aussi appelée maladie de Charcot. L’essai, conduit entre 2017 et 2019 auprès de 220 patients nouvellement diagnostiqués et traités par riluzole, évaluait l’efficacité et la tolérance de l’interleukine-2 à faibles doses (IL2LD), une molécule connue pour sa capacité à moduler le système immunitaire.
Le protocole a démontré une bonne tolérance de l’IL2LD. Si l’analyse principale de survie n’a pas conclu à un effet global significatif, une analyse ciblée sur les participants présentant de faibles niveaux d’un biomarqueur neuronal (pNFH) montre une réduction du risque de décès de plus de 40 %.
Ces résultats justifient la mise en place d’un essai clinique de phase 3 à plus large échelle. L’étude a été soutenue financièrement par l’AFM-Téléthon. Généthon, son laboratoire, a apporté un soutien logistique via sa banque d’ADN pour le traitement et le stockage des échantillons des 220 patients. L’essai était porté par le CHU de Nîmes et coordonné par le Dr Gilbert Bensimon (CHU de Nîmes, Sorbonne Université, AP-HP) et le Pr Peter Nigel Leigh (Universités de Brighton et du Sussex).
