Généthon et Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, annoncent le lancement d’un essai de phase 2 chez des malades atteints de la maladie de Crigler-Najjar , une maladie rare du foie, et présentant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV.
L’essai évaluera l’efficacité et la sécurité d’une injection intraveineuse unique de la thérapie génique développée par Généthon, après un prétraitement par l’imlifidase, une enzyme de clivage des anticorps mise au point par Hansa Biopharma. Les anticorps contre les vecteurs AAV représentent en effet un défi majeur : leur présence chez environ un tiers des malades les empêche de participer aux essais cliniques de thérapie génique et d’accéder aux thérapies géniques disponibles.
Cet essai vise ainsi à élargir l’accès à la thérapie génique pour les patients jusqu’alors exclus des essais en raison de ces anticorps préexistants.
