Financée par l’AFM-Téléthon et coconstruite avec l’association LAMA2 France, des cliniciens et chercheurs du réseau FILNEMUS, de l’Institut de Myologie et de sa plateforme d’essais cliniques pédiatriques I-motion, la première étude prospective française consacrée aux patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire congénitale liée au gène LAMA2 (mérosinopathie) va bientôt commencer.
Cette maladie ultra-rare ne concerne que quelques 200 patients recensés en France et reste relativement mal connue. D’une durée de trois ans, l’étude inclura 40 jeunes âgés de 2 à 15 ans dans quatre centres investigateurs (I-motion Paris, CHU de Montpellier, Hôpital Raymond-Poincaré de Garches, Hospices Civils de Lyon).
Elle vise à déterminer les caractéristiques de la maladie et son évolution au cours du temps, et à identifier des biomarqueurs fiables en vue de préparer l’arrivée de possibles futurs traitements. Le promoteur de l’étude est l’Institut de Myologie.
