Après les vaccins, les antibiotiques, les greffes, une nouvelle révolution médicale est en marche. La thérapie génique permet de stopper, voire de vaincre des maladies jusque-là considérées comme incurables. Une véritable révolution !
Les premières grandes victoires thérapeutiques dans les maladies rares sont le fruit de la détermination des familles, des chercheurs et de l’incroyable mobilisation depuis 30 ans des donateurs, des bénévoles et des partenaires du Téléthon.
Nous vivons une révolution médicale sans précédent et la thérapie génique que l’AFM-Téléthon a soutenue, parfois contre vents et marées, en est le maillon fort.
Qu’est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est un traitement innovant qui consiste en une administration unique, à compenser la déficience d’un gène malade par l’introduction d’un gène sain transporté par un vecteur, dans les cellules malades.
Comment ça fonctionne la thérapie génique, c’est quoi le génome humain, l’ADN, comment on répare les cellules….découvrez cette vidéo pour tout comprendre :
Aujourd’hui, ces grandes victoires portent enfin des noms de médicaments.
Des milliers de malades bénéficient aujourd’hui d’un essai clinique alors que, depuis des années, les médecins leur disaient qu’il n’y avait rien et que l’évolution de la maladie serait inexorable.
Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon revient sur cette incroyable épopée dans un podcast.
Nous devons accélérer et multiplier les victoires pour tous les malades qui attendent !
Pour cela, rendez-vous ce vendredi et ce samedi pour le Téléthon 2019.
Retrouvez le programme complet de l’émission sur telethon2019.fr
