Syndrome de Wiskott-Aldrich

Le Syndrome de Wiskott-Aldrich est une maladie héréditaire du système immunitaire. Il se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes et de l’eczéma. Le pronostic vital est réservé pour les enfants qui sont atteints des formes sévères de la maladie.

Essai clinique international de phase I/II par transfert de gène ex-vivo

  • Laboratoire de référence : Généthon
  • Partenaires : Great Ormond Street Hospital de Londres, Hôpital Necker-Enfants Malades de Paris, Children’s Hospital de Boston

Généthon a débuté en 2011 un essai clinique international de phase I/II pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), un déficit immunitaire héréditaire. Le traitement est basé sur le transfert de gène ex vivo utilisant un vecteur lentiviral introduit dans les cellules souches hématopoïétiques du patient. Cet essai se déroule simultanément à Londres, Paris et Boston. Il est issu des travaux menés depuis 2002 à Généthon par l’équipe multi-disciplinaire dirigée par le Dr Anne Galy  (unité mixte Généthon-INSERM U951). La production des lots cliniques utilisés dans cet essai a été menée à Généthon. Les premiers résultats publiés sont encourageants et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) va être déposée auprès des autorités réglementaires.

Page du projet d’essai clinique international de phase I/II par transfert de gène ex-vivo