Maladie de Crigler-Najjar

La maladie de CriglerNajjar est une maladie génétique rare du foie conduisant à des complications neurologiques dues à la neurotoxicité de la bilirubine non conjuguée. Le traitement symptomatique de la  maladie consiste en une photothérapie  quotidienne de 10 à 12 heures.

Etude pré-clinique pour un traitement de thérapie génique

  • Laboratoire de référence : Généthon

Ce projet de développement aujourd’hui au stade préclinique est basé sur l’administration directe d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant une copie normale du gène muté chez les patients. Il est  mené, en collaboration avec le Dr. Philippe Labrune (AP-HP, Hôpital Antoine Béclère à Clamart) et le Dr. Piter Bosma (AMC Amsterdam Academic Medical Center, Tytgat Institute à Amsterdam).

Page du projet d’étude pré-clinique pour un traitement de la maladie de Crigler-Najjar