Myopathie facio-scapulo-humérale

La myopathie facio-scapulo-humérale est aussi appelée dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, maladie de Landouzy-Dejerine, facio-scapulo-humeral muscular dystrophy (FSHD), ou FSH, en abrégé. Elle est due à une modification de la structure d’une petite région du chromosome 4, la région D4Z4 et se manifeste par une faiblesse musculaire qui touche les muscles du visage, des épaules et des bras et apparait à l’adolescence ou l’âge adulte.

Étude ATYR-C4

  • Laboratoire de référence : Institut de Myologie

Cette étude ouverte de doses croissantes intrapatient est destinée à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérabilité, l’immunogénicité et l’activité biologique d’ATYR1940 chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures et de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale.

Page de l’étude ATYR-C4

Étude ATYR-C3

  • Laboratoire de référence : Institut de Myologie

Cette étude ouverte de doses croissantes intrapatient est destinée à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérabilité, l’immunogénicité et l’activité biologique d’ATYR1940 chez des patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale à début précoce et autre début pédiatrique.

Page de l’étude ATYR-C3