Communiqués de presse

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Maladies rares : 38 millions d’euros pour la recherche

L’Union Européenne accorde 38 millions d’euros au Consortium  international pour la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), la structure qui fédère près de 70 spécialistes de ces pathologies, parmi lesquels l’AFM-Téléthon et ses différents laboratoires. Quatre programmes vont bénéficier de ce soutien : l’identification des causes génétiques de maladies du rein ; le traitement par séquençage de … [Lire la suite]

Le Prix Nobel 2012, Shinya Yamanaka, visite l’institut I-Stem

Le médecin et chercheur japonais, Shinya Yamanaka, récompensé par le Prix Nobel le 8 octobre dernier pour ses travaux sur les cellules iPS (Induced Pluripotent Stem cells), a visité, ce jour, le laboratoire I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques). Créé en 2005 par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, I-Stem explore les potentiels thérapeutiques des cellules souches humaines, embryonnaires, iPS et adultes, pour les maladies
rares d’origine génétique.

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Décret « médicaments de thérapie innovante » : une nouvelle étape franchie pour l’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon !

Voyage de presse: Généthon, Généthon Bioprod

Le 4 octobre 2012, et pour la première fois, un laboratoire créé et développé par une association de malades et de statut non lucratif a reçu le Prix Galien France. Créé en 1990 par une association de malades, l’AFM-Téléthon, et financé à 90% par les dons du Téléthon, Généthon se consacre à la mise au point de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares depuis la conception des produits jusqu’à leur production en passant par le développement pré-clinique et clinique.

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Généthon reçoit le Prix Galien France 2012

L’AFM-Téléthon lance l’Institut des biothérapies des maladies rares

Près de 300 experts des biothérapies sont réunis ce jour au Collège de France pour le lancement de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares par l’AFMTéléthon. Ce nouvel Institut rassemble quatre laboratoires, à la pointe des
biothérapies innovantes : Généthon et Atlantic Gene Therapies pour la thérapie des maladies rares, I-Stem pour les cellules souches et la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de Myologie pour la recherche et le traitement des maladies du muscle.

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L’Institut des Biothérapies, une force de frappe exceptionnelle pour les biothérapies des maladies rares

Depuis le premier Téléthon, l’AFM-Téléthon mène son combat avec la conviction que seule une concentration des moyens au service de l’intérêt général permet d’obtenir des résultats significatifs. Elle a donc fait le choix d’intervenir au-delà du champ des maladies neuromusculaires (qui sont toutes des maladies rares) sur les problématiques communes à l’ensemble des maladies rares.

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Alain Schwenck, expert de la production pharmaceutique, à la tête de Généthon Bioprod

Depuis le 2 avril dernier, Alain Schwenck, 51 ans, est à la tête de Généthon Bioprod, le nouveau site de production de médicaments de thérapie génique destinés aux essais cliniques pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon. Diplômé de l’Ecole Nationale Supérieure des Arts et Métiers et de l’Ecole Supérieure de Commerce de Paris (ESCP), cet expert du médicament, a débuté sa carrière chez Rhône-Poulenc, puis a assuré la direction de plusieurs sites de production de médicaments d’abord à Lilly France, puis pour le Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies (LFB), et dernièrement pour Bristol-Myers Squibb France et le laboratoire Salem France.

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Progéria : découverte du mécanisme moléculaire qui préserve les cellules neurales du vieillissement accéléré

L’équipe de Xavier Nissan à l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (ISTEM – UEVE U861/Inserm/AFM) dirigé par le Dr Marc Peschanski, est parvenue à identifier un mécanisme moléculaire qui, dans la progéria, protège les cellules neurales d’un vieillissement accéléré. Ce travail, mené en collaboration avec l’équipe de Nicolas Lévy (Unité Inserm/UMRS910, Faculté de Médecine La Timone – Université de la Méditerranée), a été réalisé grâce aux cellules souches iPS1. Il permet de comprendre pourquoi les fonctions cognitives des patients atteints de cette maladie sont préservées. L’article est publié en ligne le 21 juin 2012 dans la revue Cell Reports et a été financé notamment par l’AFM-Téléthon.

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Découverte de deux protéines impliquées dans le positionnement des noyaux musculaires

La position des noyaux cellulaires dans les fibres musculaires joue un rôle important dans certaines faiblesses du muscle. C’est ce que vient de montrer Edgar Gomes, chercheur Inserm dans le groupe myologie de l’institut Myologie (Unité mixte Inserm/UPMC) en collaboration avec une équipe américaine. Les chercheurs ont identifié plusieurs protéines impliquées dans le « bon » positionnement des noyaux, nécessaire au fonctionnement du muscle. Leurs résultats sont publiés dans une Lettre dans la revue Nature, datée du 18 mars.

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