Communiqués de presse

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Alain Schwenck, expert de la production pharmaceutique, à la tête de Généthon Bioprod

Depuis le 2 avril dernier, Alain Schwenck, 51 ans, est à la tête de Généthon Bioprod, le nouveau site de production de médicaments de thérapie génique destinés aux essais cliniques pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon. Diplômé de l’Ecole Nationale Supérieure des Arts et Métiers et de l’Ecole Supérieure de Commerce de Paris (ESCP), cet expert du médicament, a débuté sa carrière chez Rhône-Poulenc, puis a assuré la direction de plusieurs sites de production de médicaments d’abord à Lilly France, puis pour le Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies (LFB), et dernièrement pour Bristol-Myers Squibb France et le laboratoire Salem France.

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Progéria : découverte du mécanisme moléculaire qui préserve les cellules neurales du vieillissement accéléré

L’équipe de Xavier Nissan à l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (ISTEM – UEVE U861/Inserm/AFM) dirigé par le Dr Marc Peschanski, est parvenue à identifier un mécanisme moléculaire qui, dans la progéria, protège les cellules neurales d’un vieillissement accéléré. Ce travail, mené en collaboration avec l’équipe de Nicolas Lévy (Unité Inserm/UMRS910, Faculté de Médecine La Timone – Université de la Méditerranée), a été réalisé grâce aux cellules souches iPS1. Il permet de comprendre pourquoi les fonctions cognitives des patients atteints de cette maladie sont préservées. L’article est publié en ligne le 21 juin 2012 dans la revue Cell Reports et a été financé notamment par l’AFM-Téléthon.

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Découverte de deux protéines impliquées dans le positionnement des noyaux musculaires

La position des noyaux cellulaires dans les fibres musculaires joue un rôle important dans certaines faiblesses du muscle. C’est ce que vient de montrer Edgar Gomes, chercheur Inserm dans le groupe myologie de l’institut Myologie (Unité mixte Inserm/UPMC) en collaboration avec une équipe américaine. Les chercheurs ont identifié plusieurs protéines impliquées dans le « bon » positionnement des noyaux, nécessaire au fonctionnement du muscle. Leurs résultats sont publiés dans une Lettre dans la revue Nature, datée du 18 mars.

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Identification d’une anomalie chromosomique récurrente dans des cellules neurales dérivées de cellules souches pluripotentes humaines, hES et iPS

A l’heure où débutent les premiers essais cliniques de médecine régénératrice à partir de cellules souches pluripotentes, les équipes de l’Institut I-Stem dirigé par Marc Peschanski (Directeur de Recherche Inserm) continuent d’explorer les critères de qualité qui doivent s’imposer pour préserver au mieux la sécurité des patients. Il y a trois ans, une équipe d’I-Stem avait ainsi identifié une anomalie génomique qui apparaissait fréquemment dans les lignées de cellules indifférenciées lorsque celles-ci étaient poussées à réaliser de trop nombreux cycles de prolifération. Cette même équipe dirigée par Nathalie Lefort (Ingénieur de Recherche Inserm) démontre aujourd’hui l’apparition systématique d’une anomalie génomique dans les cellules souches neurales différenciées à partir de ces lignées, après quelques dizaines de cycles de réplication. Le détail de ce travail paraît dans The Journal of Clinical Investigation daté du 24 janvier. Ces travaux ont été soutenus par l’Inserm et l’AFM grâce aux dons du Téléthon.

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Un nouveau Directeur Scientifique pour Généthon : Fulvio Mavilio, expert international de la thérapie génique des maladies rares

Pionner et expert international de la thérapie génique pour les maladies rares depuis plus de vingt ans, Fulvio Mavilio, Ph.D., 58 ans, est, depuis le 1er janvier 2012, le nouveau Directeur Scientifique de Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. Il succède ainsi à Philippe Moullier (directeur de l’unité Inserm 649, vecteurs viraux et transfert de gènes in vivo, à Nantes) qui occupait cette fonction depuis janvier 2009. Philippe Moullier demeure conseiller auprès de la Direction et poursuivra son engagement dans plusieurs projets scientifiques de Généthon.

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Thérapie génique – Des résultats encourageants dans un essai de phase I pour la gamma-sarcoglycanopathie

Les résultats de l’essai de thérapie génique de phase I pour la gamma-sarcoglycanopathie, une maladie neuromusculaire rare, viennent d’être publiés dans la revue Brain, le 11 janvier 2012. Débuté en décembre 2006, cet essai, dont le promoteur est Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été mené à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) au sein de l’Institut de Myologie et du service de médecine interne par les Pr Serge Herson (Chef de service, Médecine interne 1) et Olivier Benveniste (PU-PH, Médecine interne 1), investigateurs principaux.

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L’Institut des biothérapies : une force de frappe exceptionnelle pour les biothérapies

Il y a 25 ans, avec le 1er Téléthon, les maladies rares sortaient du néant. Grâce à un élan populaire sans équivalent, l’AFM a impulsé de véritables révolutions aussi bien sociales que génétiques et biomédicales. Convaincue que seule une concentration des moyens permettait d’obtenir des résultats significatifs, l’AFM a décidé de mener une politique d’intérêt général qui dépasse le champ des seules maladies neuromusculaires. Elle a développé des outils d’intérêt général et des connaissances qui bénéficient à l’ensemble des maladies rares ainsi qu’à des maladies fréquentes. L’AFM s’est donc engagée dans une voie innovante : celle des biothérapies issues de la connaissance des gènes et des cellules.

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