Communiqués de presse

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Un nouveau DIU « Maladies Rares: de la recherche au traitement »

A la rentrée 2015, sera lancée une nouvelle formation sous forme de DIU sur l’ensemble des étapes indispensables à la recherche sur les maladies rares. Cette formation permettra aux étudiants d’acquérir les connaissances et les outils incontournables dans la globalité de l’environnement maladies rares, depuis l’établissement d’une preuve de principe jusqu’à la mise sur le … [Lire la suite]

Un succès de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

C’est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie ! L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.  … [Lire la suite]

Téléthon 2013 : six chercheurs de l’Institut des Biothérapies à l’assaut du Château de Quéribus !

Cette année, ils sont de nouveau six sportifs à être partis à l’aventure, les 6 et 7 décembre, au château de Quéribus dans l’Aude, à l’assaut du dernier bastion des Cathares. Devant les caméras de France Télévisions et dans des décors naturels remarquables, ils ont affronté les éléments naturels et se sont dépassés physiquement face … [Lire la suite]

Téléthon 2013 : 78 341 598 euros

Le Téléthon résiste à la crise, le combat des parents continue ! MERCI, un immense merci à tous les bénévoles qui se sont mobilisés partout en France, tous les donateurs qui ont apporté leur soutien et nous ont donné de formidables témoignages d’encouragement tout au long de ces trente heures. Cette nouvelle édition a montré … [Lire la suite]

1000 chercheurs dans les écoles !

Jusqu’au 30 novembre, 150 chercheurs, soutenus par le Téléthon, sillonnent la France pour rendre plus accessible et plus compréhensible la recherche scientifique. À travers des interventions d’une cinquantaine de minutes, les scientifiques viendront présenter leur travaux et raconter leur quotidien dans les laboratoires. 240 établissements répondent à l’appel L’association des professeurs de biologie et de … [Lire la suite]

Généthon, 1er établissement pharmaceutique à but non lucratif

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique, et … [Lire la suite]

Myopathie myotubulaire : la fondation Myotubular Trust apporte son soutien à Généthon

La fondation anglaise Myotubular Trust, créée par des parents de malades, annonce son soutien au développement d’un essai pré-clinique de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, un projet coordonné par le Dr Buj-Bello au sein de Généthon (Evry, France). Lire le communiqué

Granulomatose septique chronique : autorisation pour l’essai de thérapie génique de Généthon

Généthon a obtenu l’autorisation de l’Agence britannique du médicament (MHRA) pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond  Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD). Généthon a prévu de réaliser cet essai multicentrique international également en Allemagne, Suisse et France après autorisation de chacune des agences … [Lire la suite]

Maladies rares : 38 millions d’euros pour la recherche

L’Union Européenne accorde 38 millions d’euros au Consortium  international pour la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), la structure qui fédère près de 70 spécialistes de ces pathologies, parmi lesquels l’AFM-Téléthon et ses différents laboratoires. Quatre programmes vont bénéficier de ce soutien : l’identification des causes génétiques de maladies du rein ; le traitement par séquençage de … [Lire la suite]

Le Prix Nobel 2012, Shinya Yamanaka, visite l’institut I-Stem

Le médecin et chercheur japonais, Shinya Yamanaka, récompensé par le Prix Nobel le 8 octobre dernier pour ses travaux sur les cellules iPS (Induced Pluripotent Stem cells), a visité, ce jour, le laboratoire I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques). Créé en 2005 par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, I-Stem explore les potentiels thérapeutiques des cellules souches humaines, embryonnaires, iPS et adultes, pour les maladies
rares d’origine génétique.

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