Communiqués de presse

Flux RSS

Téléthon 2015 : nouveau parrain, nouvelle campagne, nouveaux visages…

 » Le Téléthon est une aventure humaine faite de ferveur et de solidarité. Une Passion lucide et des êtres qui refusent que demain ne soit qu’une fatalité. Le Téléthon, c’est aussi une promesse à soi-même comme une espérance renouvelée. Le Téléthon, c’est nous tous. Ensemble »  Une autre voix d’exception succède à Garou et Patrick Bruel : Marc Lavoine … [Lire la suite]

Première mondiale : du muscle « normal » à partir de cellules souches embryonnaires

Une méthode pour obtenir des fibres musculaires et des cellules souches satellites à partir de cellules souches embryonnaires a été mise au point par une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon. Cette avancée majeure pour les maladies neuromusculaires vient d’être publiée le 3 août 2015 dans Nature Biotechnology. Pour la première fois au monde, l’équipe d’Olivier Pourquié … [Lire la suite]

Un nouvel essai de thérapie génique aux Etats-Unis grâce à un vecteur-médicament produit par Généthon

L’équipe californienne du Dr. Kohn (UCLA) lancera un essai de thérapie génique sur des enfants atteint de granulomatose sceptique chronique (CGD), un déficit immunitaire rare, en s’appuyant sur l’expertise de Généthon en production de médicaments innovants, le laboratoire de l’AFM-Téléthon. Le protocole de thérapie génique élaboré à l’UCLA vise à restaurer l’activité de la protéine … [Lire la suite]

Le Dr Ana Buj Bello récompensée pour son travail de recherche

Le 18è congrès annuel de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui s’est tenu à la Nouvelle-Orléans du 13 au 16 mai 2015 a décerné au Dr Ana Buj Bello le « Outstanding New Investigator Award » en récompense de ses 10 années de travaux significatifs en thérapie génique et cellulaire. Chargée de … [Lire la suite]

Une nouvelle avancée dans la thérapie génique : le syndrome de Crigler-Najjar

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, a présenté des travaux qui prouvent sur les rongeurs l’efficacité d’une thérapie génique dans une maladie rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar. Le résultat de ces travaux, fruit d’une collaboration avec une équipe italienne et une équipe hollandaise, … [Lire la suite]

Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie … [Lire la suite]

SMA : les « Myotools », de bons outils pour évaluer les membres supérieurs

Mise en évidence de la fiabilité des outils de mesure de force des membres supérieurs, « Myotools », chez des personnes atteintes de SMA non ambulantes. Les « Myotools » Les « Myotools » sont des outils de mesure développés à l’Institut de Myologie (Paris), qui regroupent des outils de mesure fonctionnels (MoviPlate) et des outils de mesure de la force … [Lire la suite]

FSH : une nouvelle molécule à l’essai

L’essai d’une molécule expérimentale, l’ATYR1940 (resolaris) potentiellement bénéfique sur l’inflammation des muscles, est en cours. Diminuer la réaction inflammatoire L’ATYR1940 (resolaris) est une molécule expérimentale développée par le laboratoire américain aTyr Pharma. Elle est dérivée de protéines synthétisées dans le corps appartenant à la famille des physiocrines. Les physiocrines sont des molécules dont l’action a … [Lire la suite]

Un nouveau DIU « Maladies Rares: de la recherche au traitement »

A la rentrée 2015, sera lancée une nouvelle formation sous forme de DIU sur l’ensemble des étapes indispensables à la recherche sur les maladies rares. Cette formation permettra aux étudiants d’acquérir les connaissances et les outils incontournables dans la globalité de l’environnement maladies rares, depuis l’établissement d’une preuve de principe jusqu’à la mise sur le … [Lire la suite]

Un succès de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich

C’est une nouvelle avancée majeure pour la thérapie génique et une nouvelle victoire contre la maladie ! L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s’améliorer.  … [Lire la suite]