Communiqués de presse

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies spécialisée dans le développement de la thérapie génique des cellules souches hématopoïetiques, et Généthon s’allient pour la poursuite du développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD). Selon les termes de l’accord, Orchard dispose d’une option exclusive de licence des droits et du … [Lire la suite]

14 – 18 mars – 5e congrès international Myology 2016 Du 14 au 18 mars, plus de 800 spécialistes et 70 experts de la myologie représentant les 5 continents étaient réunis pour partager les dernières avancées. Innovation thérapeutique, Biologie du muscle, essais cliniques… cet événement a été le temps fort de la myologie internationale en 2016, … [Lire la suite]

Une équipe du laboratoire I-stem dirigée par le Dr Xavier Nissan, a mis en évidence l’effet de la metformine, un antidiabétique couramment utilisé par des millions de personnes, pour le traitement d’une forme rare de vieillissement accéléré, la progéria. Cette étude, réalisée en collaboration avec celle du Pr Nicolas Lévy (Aix Marseille Université – INSERM … [Lire la suite]

L’AFM-Téléthon et le fonds d’investissement SPI « Sociétés de Projets Industriels », géré par Bpi france dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir (PIA), créent YposKesi, le premier acteur industriel français pour le développement et la production des produits de thérapies géniques et cellulaires. Ce nouvel acteur a pour ambition la mise à la disposition … [Lire la suite]

Une étude de l’équipe de recherche de Xavier Nissan à I-Stem, en étroite collaboration avec les équipes du Pr Nicolas Lévy (Aix-Marseille Université – INSERM UMR_S910, Faculté de médecine de Marseille) et du Dr Lino Ferreira (Coimbra University, Portugal), a permis de mettre en évidence le potentiel thérapeutique de l’acide rétinoïque (Vitamine A) dans le … [Lire la suite]

Le Dr Federico MINGOZZI, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie à Généthon, (Inserm U951/UPMC), a démontré l’efficacité à long terme d’un vecteur AAV-UGT1A1 optimisé pour corriger la maladie de Crigler-Najjar (CN) dans deux modèles animaux. Ces travaux publiés le 20/07/2016 dans la revue Molecular Therapy Methods and Clinical Development ont … [Lire la suite]

Une équipe du Centre de Recherche de l’Institut de Myologie, intitulée « Stratégies thérapeutiques basées sur la réparation de l’ARN & physiopathologie du muscle squelettique », a mis en évidence, dans une étude dirigée et réalisée par Stéphanie Lorain et Cécile Peccate (UPMC/ Inserm/ CNRS/ Institut de Myologie), qu’un pré-traitement à base d’oligonucléotides antisens améliore … [Lire la suite]

Une équipe de l’Institut de Myologie, dirigée par France Piétri-Rouxel (Sorbonne Universités, UPMC / Inserm / CNRS / Institut de Myologie) a permis de définir un seuil de fibres musculaires contenant de la dystrophine nécessaire à normaliser l’état de protéines essentielles à la fonction contractile des muscles mais également à améliorer de façon significative l‘état … [Lire la suite]

À I-Stem, une équipe dirigée par Alexandra Benchoua et Marc Pechanski, a permis de démontrer l’intérêt des modèles cellulaires neuronaux dérivés de cellules souches pluripotentes pour les troubles autistiques génétiques. Ces recherches portaient sur le syndrome de Phelan-McDernid, un trouble autistique rare d’origine génétique qui a pour conséquence la perte d’une des copies du gène … [Lire la suite]

Nadine Dragin, chercheur d’une équipe Inserm/UPMC/CNRS/AIM co-dirigée par Sonia Berrih-Aknin et Rozen le Panse à l’Institut de Myologie, basé à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, AP-HP, a mis en évidence le rôle central de AIRE, un facteur clé pour la tolérance immune, dans l’inégalité homme-femme face aux maladies auto-immunes. Pour expliquer cette inégalité, les chercheurs de l’Institut … [Lire la suite]