Communiqués de presse

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Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar Un premier patient traité dans le cadre de l’essai européen mené par Généthon.

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur. Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr … [Lire la suite]

Les Victoires du Téléthon 2018 sont Vos victoires ! Ensemble, construisons celles de demain

Pendant 30 heures le Téléthon 2018 a partagé ses plus belles victoires, des victoires tant attendues. Aujourd’hui, les résultats sont là, dans des maladies du sang, du foie et maintenant du muscle.

La possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV démontrée

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.   La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans … [Lire la suite]

Résultats clinique de phase II : La metformine améliore la motricité des patients atteints de dystrophie myotonique de Steinert

Des chercheurs d’I-Stem annoncent des résultats encourageants de la metformine, un antidiabétique connu, pour le traitement symptomatique de la dystrophie myotonique de Steinert. Cet essai de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor AP-HP, montre que, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose, les patients traités avec la metformine (contre … [Lire la suite]

Le Téléthon 2017 affiche une collecte finale de 89 189 384 euros

Les 8 et 9 décembre dernier, les français ont, encore une fois, répondu présents pour poursuivre le combat de l’AFM-Téléthon contre la maladie. Grâce au Téléthon, 8 médicaments de thérapie génique, développés par notre laboratoire Généthon, sont testés, en ce moment-même, chez plusieurs dizaines de malades concernés par des maladies rares du muscle, du sang, … [Lire la suite]

Thérapie génique de l’Amyotrophie spinale : accord de licence entre Généthon et Avexis

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et la société de biotechnologie AveXis ont conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). Selon les termes de l’accord, Généthon octroie à AveXis une licence d’utilisation, aux États-Unis, … [Lire la suite]

Thérapie génique : démarrage du premier essai de thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar .

Généthon, a obtenu les autorisations des autorités de santé française (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM), hollandaise et italienne pour démarrer un essai clinique de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar. Cet essai, inclura 17 patients de plus de 10 ans, âge de maturité du foie, dans … [Lire la suite]

Myopathie myotubulaire : Généthon se félicite des Résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires

Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à médicament de thérapie génique conçu à Généthon. Douze semaines après l’injection du candidats-médicament chez le premier enfant, les premiers effets positifs sont constatés chez les 3 enfants traités et … [Lire la suite]

Vers le premier essai français de thérapie cellulaire dans une forme de rétinite pigmentaire

Une équipe de chercheurs dirigée par Christelle Monville (Professeure à l’Université d’Evry) à I-Stem, a réussi, en collaboration avec l’équipe dirigée par Olivier Goureau, directeur de recherche Inserm au sein de l’Institut de la Vision, à améliorer la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, grâce à la greffe d’un pansement cellulaire obtenu à partir … [Lire la suite]

Orchard Therapeutics et Généthon annoncent leur collaboration

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies spécialisée dans le développement de la thérapie génique des cellules souches hématopoïetiques, et Généthon s’allient pour la poursuite du développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD). Selon les termes de l’accord, Orchard dispose d’une option exclusive de licence des droits et du … [Lire la suite]