Communiqués de presse

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L’équipe de Denis Furling, récompensée au congrès International du Consortium Dystrophie Myotonique

Depuis plus de 20 ans Denis Furling travaille sur la dystrophie myotonique de Steinert à l’Institut de myologie. Avec son équipe il développe deux approches thérapeutiques prometteuses, qu’il espère voir arriver au stade d’essai clinique d’ici 2 ans. C’est à l’occasion du 12ème congrès International du Consortium Dystrophie Myotonique (EDMC), qui s’est déroulé au mois … [Lire la suite]

CRISPR-Cas9 : Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte. En effet, grâce à cette approche d’édition du génome, les triplets CTG dont … [Lire la suite]

L’OMS appelle à plus de transparence sur le prix des médicaments

Le 28 mai, l’Assemblée mondiale de la santé de l’OMS s’est « vivement inquiétée » des prix de certains médicaments et de leurs conséquences pour les patients. Elle a adopté une résolution appelant à plus de transparence sur les prix réels des médicaments et les déterminants de leurs coûts. L’AFM-Téléthon souhaite vivement que cette résolution … [Lire la suite]

Thérapie génique dans la SMA : une première historique

Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. Il s’agit de la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire. Une avancée historique ! Le Zolgensma®, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile, développé … [Lire la suite]

Efficacité d’une thérapie génique pour la gamma-sarcoglycanopathie

L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon,, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and Clinical Development, les chercheurs … [Lire la suite]

Thérapie cellulaire des maladies de la rétine : Christelle Monville d’Istem et son équipe récompensée

I-Stem, laboratoire dédié aux cellules souches créé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, est très fier du Prix La Recherche,mention santé, reçu ce jour par Christelle Monville et son équipe. C’est en collaboration avec l’équipe d’Olivier Goureau à l’Institut de la Vision que l’épuipe montrait, en 2017, l’amélioration de la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, … [Lire la suite]

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar Un premier patient traité dans le cadre de l’essai européen mené par Généthon.

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur. Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr … [Lire la suite]

Les Victoires du Téléthon 2018 sont Vos victoires ! Ensemble, construisons celles de demain

Pendant 30 heures le Téléthon 2018 a partagé ses plus belles victoires, des victoires tant attendues. Aujourd’hui, les résultats sont là, dans des maladies du sang, du foie et maintenant du muscle.

La possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV démontrée

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.   La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans … [Lire la suite]

Résultats clinique de phase II : La metformine améliore la motricité des patients atteints de dystrophie myotonique de Steinert

Des chercheurs d’I-Stem annoncent des résultats encourageants de la metformine, un antidiabétique connu, pour le traitement symptomatique de la dystrophie myotonique de Steinert. Cet essai de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor AP-HP, montre que, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose, les patients traités avec la metformine (contre … [Lire la suite]