Communiqués de presse

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Myopathie myotubulaire : Généthon se félicite des Résultats intermédiaires de l’essai clinique de phase I/II mené avec un produit de thérapie génique développé dans ses laboratoires

Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à médicament de thérapie génique conçu à Généthon. Douze semaines après l’injection du candidats-médicament chez le premier enfant, les premiers effets positifs sont constatés chez les 3 enfants traités et … [Lire la suite]

Vers le premier essai français de thérapie cellulaire dans une forme de rétinite pigmentaire

Une équipe de chercheurs dirigée par Christelle Monville (Professeure à l’Université d’Evry) à I-Stem, a réussi, en collaboration avec l’équipe dirigée par Olivier Goureau, directeur de recherche Inserm au sein de l’Institut de la Vision, à améliorer la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, grâce à la greffe d’un pansement cellulaire obtenu à partir … [Lire la suite]

Orchard Therapeutics et Généthon annoncent leur collaboration

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies spécialisée dans le développement de la thérapie génique des cellules souches hématopoïetiques, et Généthon s’allient pour la poursuite du développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD). Selon les termes de l’accord, Orchard dispose d’une option exclusive de licence des droits et du … [Lire la suite]

Les Avancées 2016

14 – 18 mars – 5e congrès international Myology 2016 Du 14 au 18 mars, plus de 800 spécialistes et 70 experts de la myologie représentant les 5 continents étaient réunis pour partager les dernières avancées. Innovation thérapeutique, Biologie du muscle, essais cliniques… cet événement a été le temps fort de la myologie internationale en 2016, … [Lire la suite]

La metformine, mise en évidence d’un composé thérapeutique pour une maladie rare du vieillissement, la progéria

Une équipe du laboratoire I-stem dirigée par le Dr Xavier Nissan, a mis en évidence l’effet de la metformine, un antidiabétique couramment utilisé par des millions de personnes, pour le traitement d’une forme rare de vieillissement accéléré, la progéria. Cette étude, réalisée en collaboration avec celle du Pr Nicolas Lévy (Aix Marseille Université – INSERM … [Lire la suite]

YposKesi, 1er industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares

L’AFM-Téléthon et le fonds d’investissement SPI « Sociétés de Projets Industriels », géré par Bpi france dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir (PIA), créent YposKesi, le premier acteur industriel français pour le développement et la production des produits de thérapies géniques et cellulaires. Ce nouvel acteur a pour ambition la mise à la disposition … [Lire la suite]

I-Stem : nouveau composé thérapeutique mis en évidence pour la progéria

Une étude de l’équipe de recherche de Xavier Nissan à I-Stem, en étroite collaboration avec les équipes du Pr Nicolas Lévy (Aix-Marseille Université – INSERM UMR_S910, Faculté de médecine de Marseille) et du Dr Lino Ferreira (Coimbra University, Portugal), a permis de mettre en évidence le potentiel thérapeutique de l’acide rétinoïque (Vitamine A) dans le … [Lire la suite]

Correction à long terme de l’hyperbilirubinémie chez les modèles animaux de la maladie Crigler-Najjar par thérapie génique

Le Dr Federico MINGOZZI, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique des Maladies du Foie à Généthon, (Inserm U951/UPMC), a démontré l’efficacité à long terme d’un vecteur AAV-UGT1A1 optimisé pour corriger la maladie de Crigler-Najjar (CN) dans deux modèles animaux. Ces travaux publiés le 20/07/2016 dans la revue Molecular Therapy Methods and Clinical Development ont … [Lire la suite]

Myopathie de Duchenne : l’efficacité de la thérapie génique augmentée par un pré-traitement avec des oligonucléotides antisens

Une équipe du Centre de Recherche de l’Institut de Myologie, intitulée « Stratégies thérapeutiques basées sur la réparation de l’ARN & physiopathologie du muscle squelettique », a mis en évidence, dans une étude dirigée et réalisée par Stéphanie Lorain et Cécile Peccate (UPMC/ Inserm/ CNRS/ Institut de Myologie), qu’un pré-traitement à base d’oligonucléotides antisens améliore … [Lire la suite]

Détermination du taux de dystrophine indispensable pour restaurer un état physiologique nécessaire à la fonction contractile des muscles dans le modèle canin GRMD

Une équipe de l’Institut de Myologie, dirigée par France Piétri-Rouxel (Sorbonne Universités, UPMC / Inserm / CNRS / Institut de Myologie) a permis de définir un seuil de fibres musculaires contenant de la dystrophine nécessaire à normaliser l’état de protéines essentielles à la fonction contractile des muscles mais également à améliorer de façon significative l‘état … [Lire la suite]