Communiqués de presse

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L’OMS appelle à plus de transparence sur le prix des médicaments

Le 28 mai, l’Assemblée mondiale de la santé de l’OMS s’est « vivement inquiétée » des prix de certains médicaments et de leurs conséquences pour les patients. Elle a adopté une résolution appelant à plus de transparence sur les prix réels des médicaments et les déterminants de leurs coûts. L’AFM-Téléthon souhaite vivement que cette résolution … [Lire la suite]

Thérapie génique dans la SMA : une première historique

Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. Il s’agit de la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire. Une avancée historique ! Le Zolgensma®, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile, développé … [Lire la suite]

Efficacité d’une thérapie génique pour la gamma-sarcoglycanopathie

L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon,, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and Clinical Development, les chercheurs … [Lire la suite]

Thérapie cellulaire des maladies de la rétine : Christelle Monville d’Istem et son équipe récompensée

I-Stem, laboratoire dédié aux cellules souches créé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, est très fier du Prix La Recherche,mention santé, reçu ce jour par Christelle Monville et son équipe. C’est en collaboration avec l’équipe d’Olivier Goureau à l’Institut de la Vision que l’épuipe montrait, en 2017, l’amélioration de la vision de rats atteints de rétinite pigmentaire, … [Lire la suite]

Thérapie génique du Syndrome de Crigler-Najjar Un premier patient traité dans le cadre de l’essai européen mené par Généthon.

Généthon annonce le traitement du premier patient atteint du Syndrome de Crigler-Najjar, en France, dans le cadre de l’essai clinique européen de thérapie génique de phase I/II –CareCN- dont il est le promoteur. Après la période de recrutement et d’observation préalable des patients, l’injection du premier patient a été réalisée en France, par le Pr … [Lire la suite]

Les Victoires du Téléthon 2018 sont Vos victoires ! Ensemble, construisons celles de demain

Pendant 30 heures le Téléthon 2018 a partagé ses plus belles victoires, des victoires tant attendues. Aujourd’hui, les résultats sont là, dans des maladies du sang, du foie et maintenant du muscle.

La possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV démontrée

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.   La thérapie génique consiste à injecter un gène-médicament dans … [Lire la suite]

Résultats clinique de phase II : La metformine améliore la motricité des patients atteints de dystrophie myotonique de Steinert

Des chercheurs d’I-Stem annoncent des résultats encourageants de la metformine, un antidiabétique connu, pour le traitement symptomatique de la dystrophie myotonique de Steinert. Cet essai de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor AP-HP, montre que, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose, les patients traités avec la metformine (contre … [Lire la suite]

Le Téléthon 2017 affiche une collecte finale de 89 189 384 euros

Les 8 et 9 décembre dernier, les français ont, encore une fois, répondu présents pour poursuivre le combat de l’AFM-Téléthon contre la maladie. Grâce au Téléthon, 8 médicaments de thérapie génique, développés par notre laboratoire Généthon, sont testés, en ce moment-même, chez plusieurs dizaines de malades concernés par des maladies rares du muscle, du sang, … [Lire la suite]

Thérapie génique de l’Amyotrophie spinale : accord de licence entre Généthon et Avexis

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et la société de biotechnologie AveXis ont conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). Selon les termes de l’accord, Généthon octroie à AveXis une licence d’utilisation, aux États-Unis, … [Lire la suite]