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22e Congrès international annuel de la WMS

Du 3 au 7 octobre, la ville de Saint-Malo a accueilli la 22ème édition du Congrès international de la World Muscle Society. Soutenue par l’AFM-Téléthon ainsi que par d’autres partenaires internationaux, cet évènement a réuni plusieurs centaines de médecins, chercheurs, industriels ont assisté à cet évènement. Pour en savoir plus sur les temps forts qui ont … [Lire la suite]

Frédérique Vidal interpellée par 9 associations et fondations financeurs de la recherche française.

9 associations et fondations* qui contribuent fortement au financement de la recherche ont interpellé la Ministre l’Enseignement Supérieur, de la Recherche et de l’Innovation, Mme Frédérique Vidal, sur le sujet de la recherche animale, dans un courrier daté du 20 septembre. Elles demandent à la ministre « une véritable opération d’information citoyenne capable de répondre … [Lire la suite]

Premier essai de thérapie génique chez l’Homme pour la myopathie myotubulaire

Le premier essai clinique de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes, a débuté hier, jeudi 21 septembre, aux Etats-Unis. Le premier patient a été traité, le 21 septembre, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenue par l’équipe d’Ana Buj Bello à … [Lire la suite]

Collaboration entre Spark Therapeutics et Généthon.

La société de biotechnologies Spark Therapeutics et Généthon viennent d’annoncer leur collaboration pour le développement et la commercialisation d’un produit de thérapie génique ciblant le foie dans la perspective de traitement de maladies rares. Spark développera et commercialisera toutes les thérapies issues de cet accord. Genethon quant à lui collaborera avec Spark pour poursuivre des … [Lire la suite]

Recherche In vivo, l’AFM-Téléthon explique

  De plus en plus questionnée et interpellée sur les protocoles de recherche, l’AFM-Téléthon publiait il y a quelques semaines une « mise au point » sur son site internet. Avec pour seul objectif de faire progresser la recherche médicale, elle y explique les raisons de recourir à des organismes vivants, notamment des animaux, pour … [Lire la suite]

Myopathie de Duchenne : la micro-dystrophine fait ses preuves

Pour la première fois, l’efficacité clinique et la tolérance de la thérapie génique basée sur l’apport d’un gène codant une micro-dystrophine chez des chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne (GRMD) viennent d’être démontrées. Ces travaux sont coordonnés par Généthon (Evry), avec l’Institut de Myologie (Paris) et l’UMR 1089 de Nantes, en collaboration avec … [Lire la suite]

Maladie de Sanfilippo de type B : bénéfices cognitifs d’une thérapie génique

Des résultats encourageants de l’essai de thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B qui a débuté en octobre 2013, viennent d’être publiés (1). Cette étude, dont l’Institut Pasteur est le promoteur, a été menée par Marc Tardieu et Michel Zerah, respectivement neuropédiatre dans les hôpitaux universitaires Paris sud et neurochirurgien pédiatrique à … [Lire la suite]

Genethon et Sarepta Therapeutics : partenariat pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne

Genethon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Ils travailleront ainsi conjointement au développement d’un traitement associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie … [Lire la suite]

SMA : une AMM européenne pour le nusinersen (Spinraza)

Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe. Le laboratoire Biogen vient d’annoncer avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le nusinersen (Spinraza) en Europe. Il s’agit du premier médicament pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA). A présent, chaque pays d’Europe va devoir évaluer … [Lire la suite]

Téléthon, et après : la thérapie cellulaire

Chaque semaine retrouvez dans la rubrique « Le Téléthon, et après », du site de l’AFM-Téléthon, une vidéo expliquant l’utilisation des dons. Ce 11e épisode est consacrée aux travaux de thérapie cellulaire dans les maladies de la rétine. « A l’AFM-Téléthon, les chercheurs développent des projets utiles au plus grand nombre ». Christelle Monville et son équipe … [Lire la suite]